A BioArctic AB (publ) (Nasdaq Stockholm: BIOA B) anunciou hoje que o Escritório de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (OOPD) da FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão (ODD) ao exidavnemab para o tratamento da Atrofia de Múltiplos Sistemas (AMS), fornecendo incentivos para o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras com alta necessidade médica.
A Atrofia de Múltiplos Sistemas (AMS) é uma doença rara, rapidamente progressiva e fatal que afeta o sistema nervoso central e autônomo. A AMS é caracterizada pela agregação patológica de alfa-sinucleína, que causa danos graduais às células nervosas no cérebro. Isso afeta o equilíbrio, o movimento e o sistema nervoso autônomo, que controla várias funções básicas, como respiração, digestão e controle da bexiga. Atualmente, não há cura nem tratamento disponível para retardar sua progressão.
O exidavnemab está sendo desenvolvido como um novo tratamento modificador da doença para sinucleinopatias, como AMS e doença de Parkinson. É um anticorpo monoclonal (mAb) que tem como alvo seletivo agregados solúveis de alfa-sinucleína, como oligômeros ou protofibrilas. Ao promover a eliminação da alfa-sinucleína agregada, o exidavnemab pode reduzir a disseminação e os efeitos negativos da alfa-sinucleína. Assim, a função e a sobrevivência neuronal podem ser preservadas e a progressão da doença, em última análise, retardada.
