A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou que o estudo de Fase 3 PEGASUS, que avaliou o PALYNZIQ® (pegvaliase-pqpz), atingiu seu desfecho primário de eficácia, demonstrando uma redução estatisticamente significativa nos níveis de Phe no sangue em adolescentes de 12 a 17 anos com fenilcetonúria (PKU) em comparação com a dieta isolada. Os resultados de segurança foram consistentes com o perfil conhecido do medicamento. O PALYNZIQ é a primeira e única terapia enzimática aprovada para tratar adultos com PKU.
Resultados detalhados do estudo PEGASUS serão apresentados em uma próxima reunião médica e submetidos às autoridades de saúde globais a partir do final deste ano para solicitar uma expansão da bula do PALYNZIQ para incluir adolescentes.
