Dados do Estudo de Terapia Gênica para Hemofilia Mais Longo e Maior Mostram Controle Duradouro e Sustentado de Sangramentos e Expressão do Fator VIII Mantida Quatro Anos Após Infusão de ROCTAVIAN. Dados Adicionais Mostram Impacto Significativo do ROCTAVIAN na Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS).
SAN RAFAEL, Calif., 7 de junho de 2024 /PRNewswire/ — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) anunciou hoje que novos dados que apoiam a segurança e eficácia a longo prazo do ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvovec-rvox) serão apresentados no 32º Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) em Bangkok, Tailândia, de 22 a 26 de junho de 2024.
O estudo de Fase 3 GENEr8-1 demonstrou que o controle duradouro de sangramentos e a expressão sustentada do fator VIII (FVIII) foram mantidos quatro anos após o tratamento com ROCTAVIAN, com atividade de FVIII próxima à estável em comparação com os resultados relatados anteriormente e sem novos sinais de segurança observados. Dos 134 pacientes que receberam ROCTAVIAN no estudo, a população de transição de 112 pacientes teve dados prospectivos de taxa anualizada de sangramento (TAS) coletados em linha de base durante um período de pelo menos seis meses em profilaxia de rotina de FVIII antes de receber ROCTAVIAN, e dois dos 112 pacientes descontinuaram o estudo antes do quarto ano. Durante o quarto ano, 73,6% dos participantes restantes (81/110) não tiveram sangramentos tratados. Ao longo de todo o período do estudo até o momento do corte de dados, 24 dos 134 participantes totais retomaram a profilaxia com FVIII ou emicizumab sem complicações. A TAS média para sangramentos tratados para a população de transição foi de 0,8 sangramentos/ano, e a TAS média para todos os sangramentos foi de 1,3 sangramentos/ano.
