A Comissão Europeia está atualmente revisando a legislação farmacêutica da UE, com foco também em medicamentos órfãos.
Não deve haver cortes no sistema de incentivos para o desenvolvimento de medicamentos órfãos, exigiu a Associação Federal da Indústria Farmacêutica (BPI) por ocasião do Dia das Doenças Raras.
Atualmente, existem cerca de 200 medicamentos para aproximadamente 8.000 doenças raras conhecidas. A necessidade de pesquisa continua alta
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