A Food and Drug Administration dos EUA aprovou Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), a primeira terapia gênica aprovada pela FDA indicada para o tratamento de crianças com leucodistrofia metacromática (MLD) pré-sintomática tardia infantil, pré-sintomática juvenil precoce ou sintomática precoce juvenil precoce.
A leucodistrofia metacromática é uma doença genética rara e debilitante que afeta o cérebro e o sistema nervoso. É causada pela deficiência de uma enzima chamada arilsulfatase A (ARSA), levando ao acúmulo de sulfatídeos (substâncias gordurosas) nas células. Esse acúmulo causa danos ao sistema nervoso central e periférico, manifestando-se com perda de função motora e cognitiva e morte precoce. Estima-se que a MLD afete uma em cada 40.000 pessoas nos Estados Unidos. Não há cura para a MLD, e o tratamento geralmente se concentra em cuidados de suporte e gerenciamento de sintomas.
