A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Miplyffa (arimoclomol), um medicamento oral para o tratamento da doença de Niemann-Pick, tipo C (NPC). Miplyffa, em combinação com o inibidor de enzima miglustat, é aprovado para tratar sintomas neurológicos associados à NPC em adultos e crianças a partir de 2 anos de idade. Miplyffa é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para tratar a NPC.
A NPC é uma doença genética rara que resulta em sintomas neurológicos progressivos e disfunção orgânica. É causada por alterações no gene NPC1 ou NPC2, afetando o transporte necessário de colesterol e outros lipídios dentro de uma célula. Como resultado, essas células não funcionam como deveriam, causando danos aos órgãos. Em média, indivíduos afetados por esta doença devastadora vivem apenas cerca de 13 anos.
