Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR), uma empresa farmacêutica focada no desenvolvimento de terapias inovadoras contra o câncer em áreas de alta necessidade médica, anunciou hoje que seu inibidor seletivo de Cathepsina K, MIV-711, recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) e a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento da Doença de Legg-Calvé-Perthes (LCPD).
A FDA define uma doença pediátrica rara como uma doença grave ou fatal em que as manifestações da doença afetam principalmente indivíduos entre o nascimento e os 18 anos de idade. Doenças pediátricas reconhecidas como "raras" afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Com uma RPDD, o MIV-711 se qualifica para um processo de revisão acelerado e, após a aprovação de marketing para LCPD, a empresa pode ter direito a um Priority Review Voucher (PRV) da FDA. O voucher pode ser resgatado para obter uma revisão prioritária para um pedido de licenciamento posterior ou pode ser vendido a outra empresa para uso.
– LCPD é uma doença com impacto significativo na vida diária e risco de consequências a longo prazo para as quais não existem tratamentos eficazes. Crianças com LCPD sofrem com mais frequência de obesidade e depressão devido à imobilidade forçada como resultado da doença. Em mais da metade das crianças, a perna afetada se torna mais curta que a perna saudável e em cerca de 50% há deformidade na articulação do quadril, levando eventualmente à osteoartrite. Estamos satisfeitos por o MIV-711 ter recebido a aprovação RPDD da FDA, com potencial para se tornar a primeira opção de tratamento aprovada. Vemos uma parceria como uma oportunidade atraente para impulsionar o desenvolvimento do MIV-711 para garantir a velocidade do desenvolvimento", disse Jens Lindberg, CEO da Medivir.
Para receber uma RPDD, devem existir dados de suporte que indiquem que o medicamento pode ser eficaz na doença. O MIV-711 demonstrou em um modelo animal específico de LCPD ser capaz de prevenir a deformidade da cabeça femoral e ter efeitos positivos nos biomarcadores de reabsorção óssea sem afetar negativamente a formação óssea normal. Da mesma forma, estudos clínicos demonstraram que o MIV-711 previne a reabsorção óssea em pacientes com osteoartrite, o que apoia ainda mais o benefício clínico potencial na LCDP.
