A agência reguladora de medicamentos dos EUA, FDA, expandiu a aprovação do medicamento Alhemo (Concizumab-mtci). Ele agora pode ser usado como tratamento profilático diário para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em adultos e crianças a partir de 12 anos com hemofilia A ou B sem inibidores. Isso foi anunciado pela empresa farmacêutica Novo Nordisk. A decisão é baseada em dados de um estudo de fase 3 que mostrou uma redução significativa na taxa anual de sangramento.
Em dezembro de 2024, o Alhemo já havia sido aprovado para pacientes com hemofilia A ou B e inibidores. Com a nova expansão de indicação, uma opção de injeção subcutânea está agora disponível para um grupo mais amplo de pacientes que, até então, dependia frequentemente de infusões intravenosas. O medicamento é oferecido em canetas preenchidas e visa melhorar a coagulação sanguínea bloqueando uma proteína chamada inibidor da via do fator tecidual (TFPI). Isso aumenta a produção de trombina, o que ajuda a parar sangramentos em casos de deficiência ou defeito nos fatores de coagulação VIII ou IX, independentemente da presença de inibidores.
No estudo crucial chamado Explorer8, que incluiu 156 pacientes do sexo masculino com hemofilia A ou B sem inibidores, a eficácia do Alhemo foi comparada à ausência de profilaxia. Os resultados mostraram uma redução de 79% na taxa anual de sangramento em pacientes com hemofilia B e de 86% naqueles com hemofilia A. A taxa média de sangramento diminuiu para 3,1 episódios por ano em pacientes com hemofilia B, em comparação com 14,8 sem tratamento, e para 2,7 em pacientes com hemofilia A, em comparação com 19,3. Os valores medianos também reforçaram esses efeitos. Os participantes do estudo receberam inicialmente uma dose de carga, seguida por uma dose diária que foi ajustada conforme necessário.
Os efeitos colaterais mais comuns, que ocorreram em pelo menos cinco por cento dos casos, incluíram reações no local da injeção e dores de cabeça. A Novo Nordisk enfatiza que o medicamento não é adequado para pacientes com menos de 12 anos ou para aqueles em tratamento de indução de tolerância imunológica. Os pacientes devem aderir estritamente à administração diária, especialmente nas primeiras quatro semanas, para estabelecer a dose correta. Em caso de cirurgias planejadas ou gravidez, é necessária coordenação com o médico. Efeitos colaterais graves podem incluir coágulos sanguíneos ou reações alérgicas, portanto, em caso de sintomas como inchaço, dor ou dificuldade para respirar, deve-se procurar ajuda médica imediatamente.
A hemofilia é uma rara doença hereditária da coagulação sanguínea que afeta cerca de 800.000 pessoas em todo o mundo. Na hemofilia A, o fator VIII está ausente ou defeituoso, e na hemofilia B, o fator IX. As terapias atuais são baseadas principalmente na reposição desses fatores por infusão. A expansão da aprovação do Alhemo é vista como um avanço, pois oferece uma opção subcutânea mais simples e se baseia em mais de 35 anos de experiência da Novo Nordisk no tratamento de doenças sanguíneas raras.
A Novo Nordisk, uma empresa farmacêutica global sediada na Dinamarca, atua há mais de 100 anos no desenvolvimento de medicamentos para diabetes e outras doenças crônicas. Nos EUA, a empresa emprega mais de 10.000 pessoas e tem sua sede em Nova Jersey. Mais informações sobre o estudo e o medicamento estão disponíveis no site da empresa.
