A GC Biopharma (006280. KS) e a Novel Pharma anunciaram que a FDA dos EUA concedeu a Designação de Via Rápida para o tratamento MPSIIIA (síndrome de Sanfilippo Tipo A), GC1130A, desenvolvido em conjunto por elas.
Esta designação segue a aprovação pela FDA do pedido de novo medicamento experimental (IND) para o GC1130A no mês passado. Com a Designação de Via Rápida, o processo de desenvolvimento do GC1130A será acelerado.
Sobre a Síndrome de Sanfilippo Tipo A
A Síndrome de Sanfilippo Tipo A é uma doença genética rara que causa danos ao sistema nervoso central através do acúmulo de heparan sulfato, levando à progressão do declínio neurológico. Sem tratamento, os pacientes enfrentam complicações fatais até os 15 anos de idade. O GC1130A representa um avanço potencial como a primeira e única opção de tratamento que visa especificamente a MPSIIIA.
GC1130A
O GC1130A é um medicamento biológico que está sendo desenvolvido usando tecnologia de formulação de proteína de alta concentração, projetado para administração no sistema nervoso central. Ele é entregue diretamente nos ventrículos cerebrais através de injeção intracerebroventricular (ICV), um método aplicado pela primeira vez globalmente pelo tratamento da síndrome de Hunter da GC Biopharma, o 'Hunterase', que recebeu aprovação de mercado no Japão.
O potencial do GC1130A para atender às necessidades médicas não atendidas da síndrome de Sanfilippo foi reconhecido pelas principais agências reguladoras de medicamentos; em 2023, a FDA concedeu ao GC1130A a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) e o status de Medicamento Órfão (ODD), e no início deste ano, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) também concedeu ao GC1130A o status de ODD.
Atualmente, a GC Biopharma e a Novel Pharma estão se preparando para iniciar um ensaio clínico multinacional de primeira administração em humanos para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GC1130A na Coreia, nos EUA e no Japão.
