A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu à PAPZIMEOS (zopapogene imadenovec-drba) da Precigen, Inc. a aprovação total para o tratamento de adultos com papilomatose respiratória recorrente (RRP). Isso torna PAPZIMEOS a primeira e única terapia aprovada para esta doença rara, causada por infecções crônicas pelos vírus do papiloma humano (HPV) 6 ou 11, que afeta aproximadamente 27.000 adultos nos EUA. A aprovação marca um avanço, pois oferece aos pacientes uma alternativa aos procedimentos cirúrgicos repetidos que eram o padrão de atendimento, os quais não abordam a causa raiz da doença.
RRP é uma doença crônica caracterizada pelo crescimento de tumores benignos nas vias aéreas, mais comumente na laringe. Ela leva a alterações na voz, problemas respiratórios e, em casos graves, a estreitamento das vias aéreas com risco de vida. Anteriormente, o tratamento era limitado a cirurgias repetidas, que carregam riscos significativos, como danos permanentes à laringe, e prejudicam gravemente a qualidade de vida dos pacientes. PAPZIMEOS, uma imunoterapia vetorial adenoviral não replicativa, visa induzir uma resposta imune contra células infectadas por HPV 6/11. A terapia é administrada por meio de quatro injeções subcutâneas administradas ao longo de 12 semanas e aborda a infecção viral subjacente pela primeira vez.
A aprovação é baseada em um estudo pivotal aberto de braço único conduzido por pesquisadores do National Institutes of Health. No estudo, 51% dos 35 pacientes participantes, que anteriormente necessitavam de pelo menos três cirurgias por ano, alcançaram remissão completa, definida como nenhuma necessidade de intervenção cirúrgica nos 12 meses após o tratamento. Em 15 dos 18 respondedores, esse efeito permaneceu estável após 24 meses. A terapia induziu uma resposta específica de células T contra HPV 6/11, com respondedores demonstrando uma resposta imune significativamente mais forte do que não respondedores. Os dados de segurança foram encorajadores, sem toxicidades limitadoras de dose ou eventos adversos graves relacionados ao tratamento. Os eventos adversos mais comuns incluíram reações leves a moderadas no local da injeção, fadiga, febre, dores musculares e náuseas.
A FDA concedeu a aprovação sob Revisão Prioritária e concedeu as designações de Medicamento Órfão e Terapia Inovadora, destacando a urgência e a natureza inovadora da terapia. Crucialmente, nenhum estudo confirmatório adicional é necessário, o que valida os dados robustos do estudo pivotal. A Precigen planeja comercializar o PAPZIMEOS prontamente e lançou um programa de suporte chamado "Papzimeos SUPPORT", que auxilia os pacientes com questões de seguro e suporte financeiro. Mais informações estão disponíveis no site da empresa e uma teleconferência para discutir a aprovação e os planos de comercialização está agendada para 18 de agosto de 2025.
A aprovação do PAPZIMEOS pode revolucionar o tratamento da RRP, oferecendo aos pacientes alívio duradouro sem a necessidade de cirurgias repetidas. Também destaca a inovação da plataforma AdenoVerse da Precigen, que está desenvolvendo outras terapias para doenças associadas ao HPV. Para a comunidade de RRP, que aguarda um tratamento eficaz há décadas, isso representa um avanço significativo em direção a uma melhor qualidade de vida.
