NULIBRY é o primeiro e único tratamento na Grã-Bretanha para pacientes com deficiência do cofator de molibdênio (MoCD) Tipo A, uma doença genética ultrarrara e fatal que muitas vezes progride rapidamente em bebês, com uma idade mediana de sobrevida geral de cerca de quatro anos.
A decisão da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) baseia-se em dados de eficácia e segurança coletados até o momento.
MoCD Type A is known to impact fewer than 150 patients globally with a median survival age of four years.
NULIBRY is a first-in-class synthetic cPMP substrate replacement therapy that was approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in 2021 to reduce the risk of mortality in patients with MoCD Type A. Following this decision by the MHRA, NULIBRY is the first and only approved therapy in GB for MoCD Type A.
https://sentynl.com/news/sentynl-therapeutics-receives-mhra-authorization-of-nulibry-fosdenopterin-for-treatment-of-mocd-type-a-in-great-britain/
