NULIBRY é o primeiro e único tratamento na Grã-Bretanha para pacientes com deficiência do cofator de molibdênio (MoCD) Tipo A, uma doença genética ultrarrara e fatal que muitas vezes progride rapidamente em bebês, com uma idade mediana de sobrevida geral de cerca de quatro anos.
A decisão da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) baseia-se em dados de eficácia e segurança coletados até o momento.
A MoCD Tipo A é conhecida por afetar menos de 150 pacientes globalmente, com uma idade mediana de sobrevida de quatro anos.
NULIBRY é uma terapia de reposição de substrato de cPMP sintético, a primeira de sua classe, aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em 2021 para reduzir o risco de mortalidade em pacientes com MoCD Tipo A. Após esta decisão da MHRA, NULIBRY é a primeira e única terapia aprovada na GB para MoCD Tipo A.
https://sentynl.com/news/sentynl-therapeutics-receives-mhra-authorization-of-nulibry-fosdenopterin-for-treatment-of-mocd-type-a-in-great-britain/
