A NS Pharma, Inc. (NS Pharma), subsidiária da Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), anunciou que o estudo Galactic53 do VILTEPSO® (nome genérico: viltolarsen) – um tratamento para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) – foi publicado na revista Scientific Reports. O artigo, „Segurança e eficácia do viltolarsen em homens com distrofia muscular de Duchenne, ambulatoriais e não ambulatoriais“, contém dados de um estudo multicêntrico de braço aberto, que foi o primeiro a avaliar os efeitos do viltolarsen na função pulmonar em participantes com Duchenne.
Dez participantes ambulatoriais e dez não ambulatoriais, com idades a partir de oito anos – com deleção confirmada do gene da distrofina que poderia ser tratada por omissão do éxon 53 – receberam 80 mg/kg do medicamento intravenosamente uma vez por semana durante 48 semanas. A segurança foi avaliada como desfecho primário, e a função pulmonar e motora foram avaliadas como desfechos secundários de eficácia. Os desfechos pulmonares foram comparados com dados de história natural com pacientes de fundo correspondente como grupo de controle.
