A IRBM, uma organização de pesquisa por contrato (CRO) integrada e especializada em pesquisa pré-clínica de medicamentos, estabeleceu uma plataforma abrangente de genômica funcional para apoiar a identificação e validação de alvos genéticos, bem como a criação de modelos celulares relevantes para doenças. A plataforma integra métodos baseados em CRISPR, capacidades de triagem, engenharia celular e análises moleculares e celulares avançadas para impulsionar tanto a descoberta quanto a validação de alvos.
Para aprimorar ainda mais a validação de alvos, a IRBM está expandindo seu kit de ferramentas de edição genômica com CRISPR tiling para mapear sistematicamente domínios funcionais dentro de regiões codificadoras e reguladoras, bem como base e prime editing para introduzir modificações precisas de nucleotídeos. Essas abordagens de próxima geração – em combinação com a triagem CRISPR de alto rendimento da plataforma, incluindo engenharia de células-tronco – são cruciais para a criação de modelos de doenças robustos e para o aprimoramento da confiabilidade da validação de alvos.
