O tratamento único com Lenmeldy demonstrou o potencial de restaurar a função enzimática para parar ou retardar a progressão da doença, com até 12 anos de acompanhamento (mediana de 6,76 anos) O tratamento único com Lenmeldy demonstrou o potencial de restaurar a função enzimática para parar ou retardar a progressão da doença, com até 12 anos de acompanhamento (mediana de 6,76 anos)
Orchard Therapeutics Recebe Aprovação da FDA para Lenmeldy™ (atidarsagene autotemcel), a Única Terapia para Crianças Elegíveis com Leucodistrofia Metacromática de Início Precoce nos EUA.
