A Pfizer anunciou que o candidato a medicamento Inclacumab, adquirido na compra da Global Blood Therapeutics por US$ 5,4 bilhões em 2022, não atingiu seu objetivo principal em um estudo de Fase 3 (THRIVE-131). O estudo avaliou a eficácia e a segurança do Inclacumab, um anticorpo monoclonal que inibe a P-selectina, para reduzir a frequência de crises vaso-oclusivas (CVOs) em pacientes com doença falciforme (DF) com 16 anos ou mais. Ao longo de 48 semanas, o Inclacumab não conseguiu demonstrar uma redução significativa na taxa de CVOs em comparação com o placebo.
O estudo THRIVE-131 foi um estudo global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com 241 participantes que experimentaram entre duas e dez CVOs nos últimos doze meses. Os participantes receberam Inclacumab ou placebo por via intravenosa a cada 12 semanas. Apesar dos resultados decepcionantes, o Inclacumab foi geralmente bem tolerado, com os efeitos colaterais mais comuns relatados como anemia, dores articulares, dores nas costas, dores de cabeça, malária, crises falciformes e infecções do trato respiratório superior.
Este fracasso representa mais um revés para o portfólio de anemia falciforme da Pfizer, após a empresa ter retirado seu medicamento já aprovado, OXBRYTA (Voxelotor), em setembro de 2024, devido a preocupações de segurança. O OXBRYTA demonstrou taxas elevadas de CVOs e mortes em estudos clínicos e em vida real. A Pfizer planeja analisar ainda mais os dados do estudo THRIVE-131 e compartilhá-los com a comunidade científica e a comunidade de anemia falciforme para aprofundar a compreensão da doença.
Apesar do fracasso, a Pfizer permanece comprometida com a comunidade de anemia falciforme e está desenvolvendo outras opções terapêuticas, incluindo o Osivelotor, um sucessor do OXBRYTA, que está atualmente em um estudo de Fase 2/3, mas que está em pausa devido a uma paralisação clínica parcial da FDA. A doença falciforme, uma doença hereditária para toda a vida, afeta aproximadamente 6,5 a 9 milhões de pessoas em todo o mundo, especialmente na África Subsaariana, e leva a complicações graves, como crises de dor agudas e danos a órgãos. Os resultados destacam os desafios contínuos no desenvolvimento de terapias eficazes para esta doença complexa.
