RVU120 como agente único demonstrou benefício clínico em pacientes com AML e HR-MDS com tratamento prévio intensivo no estudo de Fase 1 RIVER-51 (CLI120-001). A evidência mais forte de benefício foi observada em pacientes com mutações NPM1 e/ou DNMT3A e em pacientes com HR-MDS. Uma remissão completa (CR) foi alcançada em um paciente com mutações NPM1 e DNMT3A, bem como 3 CRs de medula em pacientes com HR-MDS.
Resultados pré-clínicos apoiam fortemente o RVU120 como um candidato para terapia de AML recidivada/refratária a venetoclax e de primeira linha.
Novos dados em modelos de mielofibrose mostram que o RVU120 atua sinergicamente com inibidores de JAK e inibidor de BET – pelabresib. Esses dados apoiam novas opções terapêuticas potenciais para pacientes com mielofibrose. Com base em resultados pré-clínicos convincentes, a Ryvu planeja lançar o estudo clínico POTAMI-61 (NCT06397313).
