A YolTech Therapeutics, uma empresa pioneira em edição genética em estágio clínico dedicada a oferecer curas para toda a vida, anunciou hoje um marco importante: o primeiro paciente foi tratado com YOLT-203, o candidato de ponta da empresa para edição do genoma in vivo. Isso marca o início de um Estudo Iniciado pelo Investigador (IIT) e representa uma primazia global na aplicação de terapias de edição genética in vivo para Hiperoxalúria Primária Tipo 1 (PH1). O YOLT-203 foi projetado como uma terapia de dose única, potencialmente curativa, aproveitando o poder do editor proprietário YolCas12™ da YolTech. Este ensaio estabelece um novo padrão na área, expandindo os limites do que a edição genética pode alcançar no tratamento de doenças genéticas fatais.
A hiperoxalúria primária é um distúrbio genético associado à superprodução hepática de oxalato, levando ao aumento da excreção renal de oxalato. A PH1, como o subtipo diagnosticado com mais frequência, é uma forma de doença de início na infância, autossômica recessiva, causada por mutações no gene AGXT e ausência ou disfunção da alanina-glioxilato aminotransferase. A maioria dos pacientes progride para insuficiência renal e requer hemodiálise intensiva como ponte para um transplante duplo de fígado/rins para resolver o defeito metabólico no fígado e substituir os rins terminalmente danificados.
