Basel. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat bei der Entwicklung eines Hoffnungsträgers zur Behandlung der seltenen Muskelkrankheit Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) einen herben Dämpfer erlitten. Wie das Unternehmen in einer Ad-hoc-Mitteilung am 8. September 2026 bekannt gab, verfehlte der therapeutische Wirkstoff delpacibart etedesiran (del-desiran) in der entscheidenden globalen Phase-III-Studie „HARBOR“ seinen primären Endpunkt.
Bei DM1 handelt es sich um eine fortschreitende, erhebliche Einschränkungen verursachende neuromuskuläre Erkrankung, für die es bislang keine zugelassenen Therapieoptionen gibt. Im Zentrum der HARBOR-Studie stand die Verbesserung der sogenannten Video-Handöffnungszeit (vHOT), mit der die typische Muskelsteifheit (Myotonie) der Patienten gemessen wird. Hier konnte gegenüber einem Placebo keine statistisch signifikante Optimierung nachgewiesen werden.
Hoffnungsschimmer bei Sekundärzielen
Trotz des verfehlten Hauptziels wertet das Novartis-Management die Daten nicht als vollständigen Fehlschlag. In den sekundären Endpunkten sowie in explorativen Analysen zeigten sich laut Mitteilung durchaus Anzeichen für eine klinische Aktivität des Medikaments. Auch das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil habe den bisherigen Erwartungen entsprochen.
„Die Entwicklung von Therapien für eine komplexe Erkrankung wie DM1 bleibt eine Herausforderung, und Rückschläge gehören zum wissenschaftlichen Fortschritt“, erklärte Shreeram Aradhye, Entwicklungsvorstand und medizinischer Chef von Novartis. Das Unternehmen will nun den vollständigen Datensatz der Studie analysieren und das weitere Vorgehen mit den Gesundheitsbehörden abstimmen.
Pipeline und Finanzprognose bleiben stabil
Der Wirkstoff stammt ursprünglich aus einer Kooperation bzw. der Übernahme des US-Biotech-Unternehmens Avidity Biosciences, durch die Novartis drei vielversprechende Antikörper-Oligonukleotid-Konjugate (AOC) für seine neurologische Pipeline erworben hat. Die beiden anderen Programme laufen laut Konzern planmäßig:
- Für delpacibart zotadirsen zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD44) wurde bei der US-Zulassungsbehörde FDA eine beschleunigte Zulassung beantragt und ein prioritäres Prüfverfahren gewährt.
- Für delpacibart braxlosiran (FSHD) bereitet Novartis nach positiven Biomarker-Daten der Phase I/II strategische Gespräche mit der FDA vor.
An den finanziellen Zielen hält die Konzernspitze trotz des Rückschlags bei del-desiran fest. Die mittelfristige Prognose, die für den Zeitraum von 2025 bis 2030 ein jährliches Umsatzwachstum (CAGR) von fünf bis sechs Prozent vorsieht, wurde offiziell bestätigt.
Medizinischer Hinweis: Dieser Text dient rein informativen Zwecken über den aktuellen Stand klinischer Studien und stellt keine medizinische Beratung oder Therapieempfehlung dar.
