Ein schwerwiegender Vorfall in einer klinischen Studie des Biotechnologieunternehmens Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) hat weitreichende Konsequenzen für die Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung seltener Krankheiten. Wie das Unternehmen am Dienstag mitteilte, verstarb ein Patient, der an der zulassungsrelevanten Phase-2-Studie für die experimentelle Gentherapie RP-A501 teilnahm, an Komplikationen im Zusammenhang mit einem Kapillarlecksyndrom. Dieses Syndrom, bei dem Plasma und Proteine aus den Blutgefäßen ins umliegende Gewebe austreten, führte bei dem Patienten später zu einer akuten systemischen Infektion, die tödlich endete. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA reagierte am Freitag, den 23. Mai 2025, mit einem sofortigen klinischen Stopp der Studie, um eine detaillierte Untersuchung des Vorfalls zu ermöglichen. Details des Vorfalls Die betroffene Studie untersucht RP-A501, eine Gentherapie zur Behandlung der Danon-Krankheit, einer seltenen genetischen Erkrankung, die durch Mutationen im LAMP2-Gen verursacht wird und zu schwerwiegenden Herz- und Muskelproblemen führt. RP-A501 nutzt… 

Abbott (NYSE: ABT) today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved the company’s Tendyne™ transcatheter mitral valve replacement (TMVR) system to treat people with mitral valve disease. This life-changing therapy is available for patients whose mitral valves are not functioning properly due to severe mitral annular calcification (MAC), a buildup of calcium within the ring-like structure (known as an annulus) that supports the mitral valve. The complex nature of mitral valve disease and patients‘ specific needs and health conditions can pose challenges for surgical correction. For patients with severe MAC who are at high risk for open-heart surgery and whose mitral valve cannot be successfully repaired with the Abbott MitraClip™ device, Tendyne offers an alternative minimally invasive way to replace the valve that’s leaky (mitral regurgitation) or narrowed (stenosis). The innovative and unique design of the Abbott… 

Wissenschaftler haben herausgefunden, dass die globale Erwärmung im Nahen Osten und Nordafrika Brust-, Eierstock-, Gebärmutter- und Gebärmutterhalskrebs häufiger und tödlicher macht. Der Anstieg der Raten ist gering, aber statistisch signifikant, was auf einen deutlichen Anstieg des Krebsrisikos und der Todesfälle im Laufe der Zeit hindeutet.   „Mit steigenden Temperaturen steigt auch die Krebssterblichkeit bei Frauen – insbesondere bei Eierstock- und Brustkrebs“, sagte Dr. Wafa Abuelkheir Mataria von der Amerikanischen Universität in Kairo, Erstautorin des Artikels in Frontiers in Public Health . „Obwohl die Zunahme pro Grad Temperaturanstieg gering ist, sind ihre kumulativen Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit erheblich.“  Eine ungesunde Umgebung  Der Klimawandel ist nicht gesund. Steigende Temperaturen, beeinträchtigte Nahrungsmittel- und Wasserversorgung sowie schlechte Luftqualität erhöhen weltweit die Krankheits- und Sterberate. Naturkatastrophen und die Belastung durch unvorhergesehene Wetterbedingungen beeinträchtigen zudem die Infrastruktur, einschließlich der Gesundheitssysteme. Im Falle von Krebs kann dies bedeuten,… 

Die deutsche Gesundheitsministerin Nina Warken hat mit ihrem Vorschlag eines verpflichtenden Hausarztmodells, bei dem Patienten zunächst ihren Hausarzt konsultieren müssen, bevor sie einen Facharzt aufsuchen, eine kontroverse Debatte entfacht. Das sogenannte Primärarztsystem soll das Gesundheitssystem effizienter gestalten, unnötige Facharztbesuche reduzieren und die Versorgung durch bessere Koordination verbessern. Doch die Realität, insbesondere in ländlichen Regionen, zeigt: Die Umsetzung dieses Modells ist zum Scheitern verurteilt, da es an ausreichend Hausärzten fehlt und die Zahl der Hausarztpraxen auf dem Land dramatisch zurückgeht. Dieser Artikel beleuchtet die Gründe für das Scheitern des Modells, stützt sich auf offizielle Daten und wissenschaftliche Studien und illustriert die Problematik anhand konkreter Beispiele aus der Praxis. Das Hausarztmodell: Ein Konzept mit guten Absichten Das von Nina Warken vorgeschlagene Hausarztmodell basiert auf der Idee, den Hausarzt als zentrale Anlaufstelle im Gesundheitssystem zu etablieren. Patienten mit unklaren Beschwerden sollen zunächst ihren…