العلاج الجيني لمرض باركنسون المرتبط بطفرات GBA
قدمت شركة Capsida Biotherapeutics („Capsida“) بيانات جديدة تمكّن من تقديم طلب دواء جديد (IND) لعلاجها الجيني الذي يتم توصيله عن طريق الوريد (IV) لمرض باركنسون المرتبط بطفرات GBA (PD-GBA)، CAP-003، والتي تُظهر إمكاناته العلاجية الكبيرة. يُظهر علاج Capsida من الجيل التالي، باستخدام غلاف كبسيد هندسي خاص، إمكانات الأفضل في فئته لعلاج مرض باركنسون المرتبط بطفرات GBA (PD-GBA) بفعالية وأمان. يحقق CAP-003 مستويات غير مسبوقة من بروتين ونشاط إنزيم GCase مع إزالة الاستهداف عن الكبد والعقد الجذرية الظهرية (DRGs) في نفس الوقت. تم تقديم هذه البيانات في عرض ملصق متأخر في الاجتماع السنوي لجمعية علم الأعصاب „Neuroscience 2024“ الذي يُعقد في الفترة من 5 إلى 9 أكتوبر 2024 في شيكاغو، إلينوي.

