تشيد مؤسسة إفريلايف للأمراض النادرة بإدارة الغذاء والدواء (FDA) بشأن إعلان اليوم عن نيتها إنشاء مركز الابتكار للأمراض النادرة. سيشارك المركز، الذي يترأسه مدير مركز تقييم الأدوية والأبحاث (CDER) الدكتور بيتر ماركس، ومديرة مركز تقييم البيولوجيا والأبحاث (CBER) الدكتورة باتريزيا كافازوني، المرضى والجمهور بشكل مباشر لإبلاغ جدول أعماله الاستراتيجي. والأهم من ذلك، سيوفر المركز نقطة اتصال واحدة داخل الوكالة، وهو منصب تم إنشاؤه حديثًا في مدير التحالفات الاستراتيجية، لضمان تبسيط المشاركة والاتساق والتنسيق عبر كلا المركزين.
منذ عقد ورشة عمل علمية حول هذا الموضوع في عام 2018، دعت مؤسسة إفريلايف إلى إنشاء معهد مشترك بين المراكز للأمراض النادرة في إدارة الغذاء والدواء، أي مركز التميز للأمراض النادرة، ليكون بمثابة مكتب التنسيق التابع لإدارة الغذاء والدواء للمشاركة مع أصحاب المصلحة في مجال الأمراض النادرة عبر جميع العلاجات بما في ذلك الأدوية والعلاجات الخلوية والجينية والأجهزة الطبية. وقد عززت هذه الجهود قيادة اللجنة البرلمانية للأمراض النادرة ورئيسيها، الممثلين غاس بiliirakis (جمهوري-فلوريدا) ودوريس ماتسوي (ديمقراطي-كاليفورنيا) والسيناتورين روث كلوبر (ديمقراطي-مينيسوتا) وروجر ويكر (جمهوري-مسيسيبي)، من خلال تقديمهما قانون تسريع الوصول إلى العلاج اليوم في الكونغرس السابع عشر بعد المائة ورسالة قوية إلى إدارة الغذاء والدواء تطلب تشكيل فرقة عمل للأمراض النادرة في عام 2022.
