دراسات ما قبل السريرية: نهج علاجي جديد للمرض الشديد يستخدم فيروسات معدلة لاستبدال بروتين مفقود في الدماغ.
الخرف الجبهي الصدغي هو مرض دماغي غير قابل للشفاء حاليًا، يؤدي إلى فقدان الذاكرة، واضطرابات اللغة، وتغيرات في الشخصية. في 5-12٪ من الحالات، يكون سبب المرض هو نقص البروجرينولين. يؤدي فقدان هذا البروتين إلى عجز في تحلل البروتين، مما يؤدي إلى ترسب بروتينات سامة غير قابلة للذوبان. هذا يؤدي إلى التهاب في الدماغ، وموت الخلايا العصبية، واضطرابات وظيفية هائلة في الجهاز العصبي المركزي مرتبطة بذلك.
في ما يصل إلى 40٪ من الحالات، يكون الخرف الجبهي الصدغي وراثيًا: حاملو الطفرة الجينية المقابلة يصابون بالمرض حتمًا. طور باحثون من كلية الطب بجامعة LMU والمركز الألماني للأمراض العصبية التنكسية (DZNE) بالتعاون الوثيق مع Denali Therapeutics في سان فرانسيسكو الآن نهجًا علاجيًا يسمح باستبدال البروتين المفقود في الدماغ. وقد نشروا نتائجهم في مجلة Science Translational Medicine المتخصصة.
https://doi.org/10.1126/scitranslmed.adj7308
