وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على دواء Alhemo (Concizumab-mtci). يمكن الآن استخدامه كعلاج وقائي يومي لمنع أو تقليل نوبات النزيف لدى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق المصابين بالهيموفيليا A أو B الذين لا يعانون من مثبطات. أعلن عن ذلك عملاق الأدوية نوفو نورديسك. يعتمد القرار على بيانات من دراسة المرحلة الثالثة، والتي أظهرت انخفاضًا كبيرًا في معدل النزيف السنوي.
في ديسمبر 2024، تمت الموافقة بالفعل على Alhemo للمرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A أو B ولديهم مثبطات. مع التوسيع الجديد للمؤشرات، أصبح الآن خيار حقن تحت الجلد متاحًا لمجموعة أوسع من المرضى، الذين كانوا يعتمدون في السابق غالبًا على الحقن الوريدي. يتم تقديم المستحضر في أقلام مملوءة مسبقًا ويهدف إلى تحسين تخثر الدم عن طريق منع بروتين يسمى مثبط مسار العامل النسيجي (TFPI). هذا يزيد من إنتاج الثرومبين، مما يساعد على وقف النزيف في حالة عدم وجود عوامل تخثر VIII أو IX أو وجود خلل فيها - بغض النظر عن وجود مثبطات.
في الدراسة الحاسمة المسماة Explorer8، والتي شارك فيها 156 مريضًا ذكرًا مصابًا بالهيموفيليا A أو B بدون مثبطات، تم فحص فعالية Alhemo مقارنة بعدم وجود وقاية. أظهرت النتائج انخفاضًا في معدل النزيف السنوي بنسبة 79 بالمائة لدى مرضى الهيموفيليا B وبنسبة 86 بالمائة لدى مرضى الهيموفيليا A. انخفض متوسط معدل النزيف لدى مرضى الهيموفيليا B إلى 3.1 نوبة سنويًا، مقارنة بـ 14.8 بدون علاج، ولدى مرضى الهيموفيليا A إلى 2.7 مقارنة بـ 19.3. أكدت القيم الوسيطة هذه التأثيرات أيضًا. تلقى المشاركون في الدراسة جرعة تحميل أولية، تليها جرعة يومية تم تعديلها حسب الحاجة.
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا، والتي حدثت في خمسة بالمائة على الأقل من الحالات، تفاعلات في موقع الحقن والصداع. تؤكد نوفو نورديسك أن الدواء غير مناسب للمرضى الذين تقل أعمارهم عن 12 عامًا أو أولئك الذين يخضعون للعلاج المناعي لتحفيز التسامح. يجب على المرضى الالتزام بالجرعة اليومية بدقة، خاصة خلال الأسابيع الأربعة الأولى، لتحديد الجرعة الصحيحة. في حالة التخطيط لعمليات جراحية أو الحمل، يلزم التنسيق مع الطبيب. قد تشمل الآثار الجانبية الخطيرة تجلط الدم أو ردود فعل تحسسية، لذلك يجب طلب المساعدة الطبية فورًا عند ظهور أعراض مثل التورم أو الألم أو صعوبة التنفس.
الهيموفيليا هو اضطراب نادر وراثي في تخثر الدم يؤثر على حوالي 800 ألف شخص في جميع أنحاء العالم. في حالة الهيموفيليا أ، يكون العامل الثامن مفقودًا أو معيبًا، وفي حالة الهيموفيليا ب، يكون العامل التاسع مفقودًا أو معيبًا. تعتمد العلاجات الحالية في الغالب على استبدال هذه العوامل عن طريق الحقن. يُنظر إلى توسيع ترخيص Alhemo على أنه تقدم لأنه يوفر خيارًا أبسط تحت الجلد ويبني على أكثر من 35 عامًا من خبرة Novo Nordisk في علاج أمراض الدم النادرة.
تعمل Novo Nordisk، وهي شركة أدوية عالمية مقرها في الدنمارك، على تطوير أدوية لمرض السكري والأمراض المزمنة الأخرى منذ أكثر من 100 عام. في الولايات المتحدة، توظف الشركة أكثر من 10,000 موظف ولها مقرها الرئيسي في نيوجيرسي. تتوفر مزيد من المعلومات حول الدراسة والدواء على موقع الشركة.
