أعلنت شركة GC Biopharma (006280. KS) وشركة Novel Pharma أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد منحت صفة المسار السريع لعلاج متلازمة سانفيليبو من النوع A (MPSIIIA) الذي طورته الشركتان بشكل مشترك، وهو GC1130A.
يأتي هذا التصنيف بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب دواء جديد قيد البحث (IND) لـ GC1130A الشهر الماضي. مع صفة المسار السريع، من المقرر تسريع عملية تطوير GC1130A.
حول متلازمة سانفيليبو من النوع A
متلازمة سانفيليبو من النوع A هي اضطراب وراثي نادر يسبب تلفًا في الجهاز العصبي المركزي من خلال تراكم الهيباران سلفات، مما يؤدي إلى تدهور عصبي تدريجي. بدون علاج، يواجه المرضى مضاعفات تهدد الحياة بحلول سن 15 عامًا. يمثل GC1130A تقدمًا محتملاً كأول وخيار علاجي وحيد يستهدف على وجه التحديد MPSIIIA.
GC1130A
GC1130A هو دواء بيولوجي يتم تطويره باستخدام تقنية تركيب البروتين عالي التركيز، وهو مصمم للإعطاء في الجهاز العصبي المركزي. يتم توصيله مباشرة إلى بطينات الدماغ عن طريق الحقن داخل البطيني (ICV)، وهي طريقة طبقتها GC Biopharma لأول مرة عالميًا في علاج متلازمة هنتر، "Hunterase"، والذي حصل على موافقة تسويقية في اليابان.
تم الاعتراف بإمكانات GC1130A لتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة لمتلازمة سانفيليبو من قبل وكالات تنظيم الأدوية الرئيسية؛ في عام 2023، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية GC1130A صفة دواء اليتيم للأمراض النادرة لدى الأطفال (RPDD) ومرض اليتيم (ODD)، وفي وقت سابق من هذا العام، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أيضًا لـ GC1130A صفة ODD.
حاليًا، تستعد شركتا GC Biopharma و Novel Pharma لبدء تجربة سريرية متعددة الجنسيات لأول مرة على البشر لتقييم سلامة وتحمل GC1130A في كوريا والولايات المتحدة واليابان.
