يتم تكييف نوع من العلاج الجيني يسمى CAR-T، والذي أطال البقاء على قيد الحياة لآلاف المرضى المصابين بسرطان الدم وأنواع أخرى من سرطانات الدم، في جامعة كاليفورنيا سان فرانسيسكو لعلاج الأشخاص المصابين بورم الأرومة الدبقية، وهو الورم الدماغي الأكثر شيوعًا والأكثر فتكًا لدى البالغين.
هذا الإصدار الجديد الأكثر قوة من CAR-T يستخدم تقنية مبتكرة تم تطويرها في UCSF تسمى الشق الاصطناعي (synNotch) والتي تحمي الأنسجة السليمة من التلف وتمكن العلاج من العمل بشكل أكثر فعالية.
افتتحت UCSF التسجيل هذا الأسبوع لتجربة سريرية تستخدم هذه التقنية لأول مرة على البشر. ومن المقرر إجراء تجربة ثانية، في UCSF أيضًا، في عام 2025.
يتم تشخيص حوالي 12000 أمريكي كل عام بورم الأرومة الدبقية. يبلغ متوسط بقاء المرضى على قيد الحياة 15 شهرًا فقط بعد تشخيصهم، وهناك حاجة ماسة لعلاجات جديدة.
قال هيدهيو أوكادا، دكتوراه في الطب، دكتوراه، وهو طبيب وعالم ومدير مركز UCSF لعلاج الأورام الدماغية بالمناعة: "هذا المشروع مثال رئيسي على الترجمة من المختبر إلى السرير داخل UCSF، ويمثل نقاط القوة في العلوم الأساسية والسريرية". "لدينا مشروع محلي حقًا هنا."
ستقود الباحثة الرئيسية جينيفر كلارك، دكتوراه في الطب، ماجستير في الصحة العامة، التجربة الممولة من CIRM. وهي مفتوحة للمرضى الذين تم تشخيصهم حديثًا بورم الأرومة الدبقية، والذين أكملوا العلاج القياسي. يجب أن تحتوي الأورام على طفرة توجد في حوالي 20٪ من أورام الأرومة الدبقية، ويمكن تحديدها بواسطة اختبار لوحة جينات السرطان UCSF500.
ستكون الدراسة الثانية مفتوحة لمرضى ورم الأرومة الدبقية سواء كان لديهم الطفرة أم لا.
يشير CAR-T إلى الخلايا التائية ذات مستقبلات المستضد الخيمرية، وهي خلايا مناعية تقتل السرطان تم استخلاصها من المريض وتعديلها وراثيًا للتعرف على المستضدات التي تظهر على سطح خلايا السرطان وتدميرها. ثم يتم ضخ خلايا CAR-T المعززة هذه مرة أخرى إلى الجسم لمهاجمة خلايا الورم.
