طور باحثون في جامعة تكساس في أوستن طريقة محسنة لتعديل الجينوم، وهي أكثر دقة وكفاءة من الطرق المماثلة، ويمكنها تصحيح العديد من الطفرات المسببة للأمراض في خلايا الثدييات في وقت واحد. كما أثبتوا فعالية هذه الطريقة في تصحيح الطفرات المسببة لجنف في أجنة أسماك الزينة. تستخدم الطريقة الجديدة عناصر جينية من البكتيريا، تسمى الريترونات، والتي تحمي الميكروبات من الإصابات الفيروسية. هذه هي المرة الأولى التي يقوم فيها الباحثون بتصحيح طفرة مسببة للأمراض في الفقاريات باستخدام الريترونات، مما يبعث الأمل في علاجات جينية جديدة للأمراض البشرية.
قال جيسي بوفينغتون، طالب الدكتوراه في جامعة تكساس والمؤلف المشارك لمقال جديد في مجلة Nature Biotechnology: "العديد من طرق تعديل الجينوم الحالية تقتصر على طفرة واحدة أو اثنتين، مما يترك الكثير من الناس خارج نطاق العلاج". "أملي ودافعي هو تطوير تقنية لتعديل الجينوم تدمج بشكل أفضل الأشخاص الذين لديهم طفرات فريدة قد تكون مسببة للأمراض، ويمكنها الوصول إلى شريحة أوسع بكثير من المرضى باستخدام الريترونات."
حقوق النشر
يو تشيون تشانغ، جامعة تكساس في أوستن
قاد بوفينغتون البحث، الذي تم دعمه جزئيًا من قبل Retronix Bio ومؤسسة ويلش، بالاشتراك مع إيليا فينكلشتاين، أستاذ علوم الحياة الجزيئية في جامعة تكساس.
نظرًا لأن الطريقة الجديدة يمكنها استبدال جزء كبير من الحمض النووي المعيب بتسلسل سليم، يمكن لنفس الحزمة المعتمدة على الريترونات إصلاح أي مجموعة من الطفرات داخل هذا الجزء من الحمض النووي دون الحاجة إلى التقيد بالجينات الخاصة بشخص معين.
استخدم باحثون آخرون الريترونات لتعديل الجينوم في خلايا الثدييات، لكن هذه الطرق كانت غير فعالة للغاية. أفضل نسخة تمكنت من إدخال حمض نووي جديد في الجينوم في حوالي 1.5٪ فقط من الخلايا المستهدفة. في المقابل، تقوم الطريقة التي تم تطويرها في جامعة تكساس بإدخال الحمض النووي الجديد في حوالي 30٪ من الخلايا المستهدفة، ويرى الباحثون إمكانية لمزيد من التحسين في كفاءة التعديل هذه.
ميزة أخرى للطريقة الجديدة هي أنه يمكن إدخالها في الخلايا كحمض نووي ريبوزي (RNA) محصور في جسيمات نانوية دهنية. تم تصميم الجسيمات النانوية للتخفيف من المشاكل المتعلقة بالطرق التقليدية الأخرى لإدخال محرر الجينات.
معرف الكائن الرقمي
