أظهر العلاج لمرة واحدة بـ Lenmeldy إمكانية استعادة الوظيفة الإنزيمية لوقف أو إبطاء تقدم المرض، مع متابعة تصل إلى 12 عامًا (متوسط 6.76 سنوات) أظهر العلاج لمرة واحدة بـ Lenmeldy إمكانية استعادة الوظيفة الإنزيمية لوقف أو إبطاء تقدم المرض، مع متابعة تصل إلى 12 عامًا (متوسط 6.76 سنوات)
تتلقى Orchard Therapeutics موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Lenmeldy™ (atidarsagene autotemcel)، العلاج الوحيد للأطفال المؤهلين المصابين بداء الميتاكروماتيك ليوكودستروفي المبكر في الولايات المتحدة.
