Im Rahmen der Vereinbarung nutzt Skyhawk seine proprietäre SkySTAR®-Plattform (Skyhawk Small Molecule Therapeutics for Alternative Splicing of RNA), die auf computergestützter Biologie, KI und maschinellem Lernen basiert, um kleine Moleküle zu identifizieren, die auf spezifische RNA-Ziele abzielen, die von Merck KGaA ausgewählt wurden. Diese Moleküle sollen RNA-Spleißfehler korrigieren, die bei neurologischen Erkrankungen wie Huntington-Krankheit, spinocerebellärer Ataxie oder frontotemporaler Demenz eine Rolle spielen, und bieten eine Alternative zu herkömmlichen Ansätzen wie Antisense-Oligonukleotiden oder Gentherapien, die oft an der Blut-Hirn-Schranke scheitern. Die Zusammenarbeit kombiniert Skyhawks Expertise in der RNA-Modulation mit Merck KGaAs Erfahrung in der Arzneimittelentwicklung und -vermarktung, um neue Behandlungsmöglichkeiten für bisher schwer zugängliche Krankheitsmechanismen zu erschließen.
Skyhawk übernimmt die Leitung der Entdeckungs- und präklinischen Entwicklungsphase, während Merck KGaA bei Ausübung einer Optionsvereinbarung die Verantwortung für die klinische Entwicklung und Vermarktung übernimmt. Skyhawk ist berechtigt, Meilensteinzahlungen sowie gestaffelte Lizenzgebühren auf zukünftige Verkäufe zu erhalten, wobei der Gesamtwert der Kooperation über 2 Milliarden US-Dollar liegt.
Die Partnerschaft ergänzt Skyhawks bestehende Kooperationen mit Unternehmen wie Ipsen (1,8 Milliarden US-Dollar für neurologische Erkrankungen, 2024), Vertex (2,2 Milliarden US-Dollar), Biogen, Sanofi, Takeda und anderen, was die Attraktivität der SkySTAR®-Plattform unterstreicht. Skyhawks interne Pipeline umfasst SKY-0515, einen Kandidaten in einer Phase-2/3-Studie (FALCON-HD) zur Behandlung der Huntington-Krankheit, der in Phase-1-Daten eine 72-prozentige Reduktion schädlicher HTT-mRNA zeigte, sowie SKY-1300 und SKY-1500 für spinocerebelläre Ataxie Typ 3 und frontotemporale Demenz.
يعكس تركيز شركة Merck KGaA الاستراتيجي على التقنيات المبتكرة، لا سيما بعد الاستحواذ على SpringWorks Therapeutics مقابل 3.4 مليار دولار أمريكي في يوليو 2025، والذي وسع محفظة أمراض الجهاز العصبي لتشمل Ogsiveo (لعلاج أورام اللحمة الليفية) و Gomekli (لعلاج الورم العصبي الليفي من النوع الأول). يأتي هذا التحرك في وقت تستعد فيه شركة Merck KGaA لنهاية براءة اختراع Mavenclad (2026)، وهو دواء ناجح لعلاج التصلب المتعدد، وتبحث عن مجالات نمو جديدة.
يُنظر إلى تعديل تضفير الحمض النووي الريبوزي (RNA) على أنه طريقة جديدة واعدة، حيث يسمح بالتأثير على ما يسمى بالبروتينات المستهدفة "غير القابلة للعلاج" على مستوى الحمض النووي الريبوزي قبل إنتاج البروتينات المعيبة. إن قدرة Skyhawk على تطوير جزيئات قابلة للتوافر البيولوجي عن طريق الفم تتجاوز الحاجز الدموي الدماغي، مما يجعل المنصة جذابة بشكل خاص لمؤشرات أمراض الجهاز العصبي. ومع ذلك، يظل تحويل البيانات قبل السريرية إلى نجاحات سريرية تحديًا، والمنافسة من شركات مثل Ionis Pharmaceuticals أو Biogen، التي تتبع أيضًا مناهج موجهة للحمض النووي الريبوزي، كبيرة.
الخلفية: تركز شركة Skyhawk Therapeutics، التي تأسست عام 2018 في والثام، ماساتشوستس، على الجزيئات الصغيرة التي تصحح أخطاء تضفير الحمض النووي الريبوزي، ولديها خط أنابيب واسع في مجالات أمراض الجهاز العصبي، والأورام، وأمراض المناعة الذاتية. تستفيد منصة SkySTAR® من قواعد البيانات العامة والخاصة بالإضافة إلى الذكاء الاصطناعي لتطوير مرشحين دقيقين للأدوية. تعزز الشراكة مع Merck KGaA مكانة Skyhawk كلاعب رائد في تعديل الحمض النووي الريبوزي وتؤكد الاهتمام المتزايد لصناعة الأدوية بهذا النهج المبتكر.
