PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accelerated approval of its gene therapy for the treatment of AADC deficiency, the first-ever gene therapy approved in the United States that is directly administered to the brain. The gene therapy, which will be marketed in the United States with the brand name KEBILIDI™ (eladocagene exuparvovec-tneq), is indicated for the treatment of children and adults with AADC deficiency, including the full spectrum of disease severity. Launch preparations are well underway, with centers of excellence already identified and surgeons trained in the procedure to deliver the gene therapy. AADC deficiency is a highly morbid and life-shortening rare genetic disorder that results in the inability to synthesize dopamine, a neurotransmitter essential for motor function. KEBILIDI is a gene replacement therapy that is directly administered to the putamen of the… 

تعلن شركة Implantica AG (publ.)، وهي شركة تكنولوجيا طبية رائدة في تقديم التكنولوجيا المتقدمة إلى الجسم، بما في ذلك الجهاز الفريد RefluxStop™ لعلاج ارتجاع المريء، وهو مجال علاجي يعاني منه مليار شخص، عن تقديم الوحدة السريرية الثانية لطلب الموافقة المسبقة على التسويق (PMA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لـ RefluxStop™، بالإضافة إلى الردود على ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من الوحدة الأولى. الوحدة الثانية المقدمة في وقت سابق من هذا الأسبوع لطلب الموافقة المسبقة على التسويق لـ RefluxStop™ هي الوحدة الأكثر أهمية في عملية الوحدات الثلاث للموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تظهر نتائج دراستنا السريرية المقدمة إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نتائج إيجابية رائعة، والتي تردد صداها في جميع أنحاء مجتمع الجراحين، مما يغذي اهتمامًا متزايدًا بـ RefluxStop™ بين الجراحين وأطباء الجهاز الهضمي في جميع أنحاء العالم وخاصة في الولايات المتحدة. جنبًا إلى جنب مع الوحدة 2، تم تقديم الردود على ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من الوحدة 1…

أعلنت شركة Suvoda، وهي شركة عالمية لتكنولوجيا التجارب السريرية متخصصة في الدراسات المعقدة في مجالات علاجية مثل علم الأورام، والجهاز العصبي المركزي (CNS)، والأمراض النادرة، عن استلام براءة اختراع من مكتب براءات الاختراع الأمريكي للغة تعريف الاستبيانات الخاصة بـ Suvoda (SQDL)، وهي جزء من معمارية برمجيات منتجها eCOA (تقييم النتائج السريرية الإلكتروني). توضح براءة الاختراع قوة Suvoda eCOA: إنشاء الاستبيانات وترجمتها وتوطينها ونشرها بسرعة حتى يتمكن رعاة التجارب السريرية من إطلاق دراساتهم بكفاءة أكبر. في حين أن eCOA هو تقليديًا عنق زجاجة في تنفيذ التجارب السريرية، فإن Suvoda eCOA وأداة SQDL الخاصة بها تمكن الرعاة من تقديم استبيانات عالية الجودة في غضون ساعات، بدلاً من أيام.