Ensaio clínico de fase III em pacientes pediátricos com PMM2-CDG inicia crossover para epalrestat em rótulo aberto
STURGIS, Mich., 18 de março de 2024 /PRNewswire/ — Maggie’s Pearl, uma colaboração entre Perlara, Maggie’s Cure e a Mayo Clinic, anunciou que o ensaio de Fase III da terapia oral com epalrestat em pacientes pediátricos com PMM2-CDG (anteriormente, Distúrbio Congênito da Glicosilação Tipo 1a) recebeu sinal verde para transição para rótulo aberto. Todos os participantes do estudo em placebo podem fazer a transição para epalrestat em rótulo aberto em sua visita de estudo de 15 meses. O investigador principal, a equipe do estudo, os participantes e suas famílias permanecem cegos para as designações originais de tratamento até que todos os participantes completem sua visita de 15 meses. Administrado pela Mayo Clinic, o ensaio clínico é um estudo prospectivo, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. Em dezembro de 2021, a Food and Drug Administration notificou a Maggie’s Pearl que o ensaio clínico de Fase III em 40 pacientes com PMM2-CDG poderia prosseguir. O ensaio recrutou 38 participantes e encerrou o recrutamento em novembro de 2023. O…



