STURGIS, Mich., 18 de março de 2024 /PRNewswire/ — Maggie’s Pearl, uma colaboração entre Perlara, Maggie’s Cure e a Mayo Clinic, anunciou que o ensaio de Fase III da terapia oral com epalrestat em pacientes pediátricos com PMM2-CDG (anteriormente, Distúrbio Congênito da Glicosilação Tipo 1a) recebeu sinal verde para transição para rótulo aberto. Todos os participantes do estudo em placebo podem transitar para epalrestat de rótulo aberto em sua visita de estudo de 15 meses. O investigador principal, a equipe do estudo, os participantes e suas famílias permanecem cegos para as designações originais de tratamento até que todos os participantes completem sua visita de 15 meses.
Administrado pela Mayo Clinic, o ensaio clínico é um estudo prospectivo, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. Em dezembro de 2021, a Food and Drug Administration notificou a Maggie’s Pearl que o ensaio clínico de Fase III em 40 pacientes com PMM2-CDG poderia prosseguir. O ensaio recrutou 38 participantes e encerrou o recrutamento em novembro de 2023. Os primeiros 29 participantes completarão suas visitas de 15 meses nos próximos 2-3 meses.
PMM2-CDG (fosfomanomutase-2-distúrbio congênito da glicosilação) é causado por mutações em um gene que fornece as instruções para a fabricação da enzima PMM2. A enzima está envolvida em um processo chamado glicosilação, no qual cadeias de açúcar são criadas, alteradas e quimicamente ligadas a proteínas específicas para formar glicoproteínas. Essas proteínas são essenciais para o crescimento e a função normais de tecidos e órgãos. Não existem opções de tratamento aprovadas para pacientes com PMM2-CDG.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04925960
