Os estudos de Fase III NEPTUNUS-1 e NEPTUNUS-2 da empresa farmacêutica Novartis apresentaram resultados promissores para o Ianalumab (VAY736) no tratamento da doença de Sjögren. Ambos os estudos atingiram seu desfecho primário, demonstrando uma melhora estatisticamente significativa na atividade da doença em comparação com placebo. Esses resultados destacam o potencial do Ianalumab para se tornar a primeira terapia direcionada para esta doença crônica e debilitante autoimune.
A doença de Sjögren é uma doença autoimune grave e progressiva, frequentemente não reconhecida ou mal diagnosticada, que afeta significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Ela causa inflamação e danos teciduais em todo o corpo, especialmente nas glândulas exócrinas, levando a uma secura extrema, particularmente nos olhos e na boca, em mais de 90% dos pacientes. Além disso, 30 a 40% dos pacientes sofrem de sintomas extraglandulares que podem afetar a pele, músculos, rins, pulmões ou outros órgãos. O risco de linfoma é aumentado em pacientes com Sjögren. A doença está entre as doenças autoimunes reumáticas mais comuns e afeta cerca de 0,25% da população, com uma estimativa de que metade dos casos permaneçam não diagnosticados. As mulheres são afetadas nove vezes mais frequentemente do que os homens.
O Ianalumab, um anticorpo monoclonal inovador, atua por meio de um mecanismo duplo: ele visa tanto a depleção de células B por citotoxicidade celular dependente de anticorpos (ADCC) quanto a interrupção dos sinais mediados por BAFF-R, que são cruciais para a sobrevivência e função das células B. Essa abordagem aborda o papel central das células B na doença de Sjögren, caracterizada por uma resposta autoimune com inflamação e danos teciduais. Nos estudos, o Ianalumab demonstrou não apenas eficácia promissora, mas também um perfil de segurança favorável.
Os estudos NEPTUNUS-1 e NEPTUNUS-2 são estudos globais, multicêntricos de Fase III que investigam a eficácia e segurança do Ianalumab em pacientes com doença de Sjögren ativa. O NEPTUNUS-1 incluiu 275 participantes e comparou uma dose subcutânea mensal de 300 mg de Ianalumab com placebo por 52 semanas. O NEPTUNUS-2, com 504 participantes, também testou uma dose a cada três meses. O desfecho primário foi uma melhora na atividade sistêmica da doença, medida pelo EULAR Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI). Ambos os estudos confirmaram uma redução significativa na atividade da doença. Os participantes têm a opção de continuar sendo monitorados nos estudos ou participar de um estudo de extensão de longo prazo.
A Novartis planeja apresentar os resultados de NEPTUNUS-1 e NEPTUNUS-2 em um próximo congresso médico e solicitar a aprovação mundial do Ianalumab, que recebeu designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Atualmente, não há terapias sistêmicas aprovadas para a doença de Sjögren, apenas tratamentos sintomáticos com eficácia limitada, o que ressalta a necessidade de terapias direcionadas eficazes.
O Ianalumab também está sendo investigado para outras doenças autoimunes mediadas por células B, como lúpus eritematoso sistêmico, imunotrombocitopenia e outras. O medicamento é resultado de uma colaboração inicial com a MorphoSys AG, empresa que a Novartis adquiriu em 2024.
Os resultados marcam um avanço importante no tratamento da doença de Sjögren e podem melhorar a vida de muitos pacientes. No entanto, a Novartis enfatiza que a aprovação e o sucesso comercial do Ianalumab dependerão de vários fatores, incluindo dados clínicos adicionais, decisões regulatórias e condições de mercado.
Fonte: Novartis Pharmaceuticals Corporation
