A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu o status de Fast Track Designation à terapia investigacional de siRNA BW-20805 da Argo Biopharmaceutical Co., Ltd. O medicamento é direcionado ao angioedema hereditário (AEH), uma doença genética rara com inchaços súbitos e imprevisíveis que podem ser fatais em casos graves.
BW-20805 é uma terapia de siRNA que inibe seletivamente a expressão do gene pré-calicreína (PKK) no fígado – um alvo validado em AEH. A empresa espera que isso resulte na prevenção de longo prazo de ataques de AEH. Atualmente, um estudo global de Fase II em aberto está em andamento em pacientes adultos com AEH; a conclusão primária é esperada para o segundo semestre de 2026. Estudos de Fase III estão planejados subsequentemente.
O status de Fast Track da FDA visa acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos para doenças graves com necessidades médicas não atendidas. Ele permite uma comunicação intensiva com a agência, a submissão contínua de dados de registro e uma revisão acelerada potencial.
O AEH afeta cerca de 1,5 em cada 100.000 pessoas em todo o mundo. Os tratamentos profiláticos atuais exigem administrações frequentes, razão pela qual há uma necessidade urgente de opções de longa duração. O BW-20805 visa prevenir eficazmente os ataques por meio da redução significativa e sustentada de PKK no plasma.
A Argo Biopharma, uma empresa de biotecnologia clínica sediada em Xangai e Nova York, está desenvolvendo terapias de RNAi para várias indicações, incluindo doenças cardiovasculares, infecções virais, distúrbios metabólicos e doenças raras. O BW-20805 é um de sete candidatos em desenvolvimento clínico.
Mais informações estão disponíveis no site da empresa: www.argobiopharma.com.
