PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accelerated approval of its gene therapy for the treatment of AADC deficiency, the first-ever gene therapy approved in the United States that is directly administered to the brain. The gene therapy, which will be marketed in the United States with the brand name KEBILIDI™ (eladocagene exuparvovec-tneq), is indicated for the treatment of children and adults with AADC deficiency, including the full spectrum of disease severity. Launch preparations are well underway, with centers of excellence already identified and surgeons trained in the procedure to deliver the gene therapy. AADC deficiency is a highly morbid and life-shortening rare genetic disorder that results in the inability to synthesize dopamine, a neurotransmitter essential for motor function. KEBILIDI is a gene replacement therapy that is directly administered to the putamen of the… 

A Implantica AG (publ.), uma empresa de medtech na vanguarda da introdução de tecnologia avançada no corpo, incluindo o dispositivo único RefluxStop™ para o tratamento do refluxo ácido, um campo de tratamento com 1 bilião de doentes, anuncia a submissão do segundo módulo clínico do pedido de Aprovação Pré-Comercialização (PMA) à FDA dos EUA para o RefluxStop™ juntamente com as respostas às conclusões da FDA do primeiro módulo. O segundo módulo submetido no início desta semana para o PMA do RefluxStop™ é o módulo mais crucial do processo de três módulos para a aprovação da FDA. O resultado do nosso estudo clínico submetido à FDA mostra resultados fantásticos e positivos, que ecoaram na comunidade cirúrgica, alimentando um interesse vibrante no RefluxStop™ entre cirurgiões e GIs em todo o mundo e especialmente nos EUA. Juntamente com o Módulo 2, as respostas às conclusões da FDA do Módulo 1 foram… 

A Suvoda, uma empresa global de tecnologia para ensaios clínicos especializada em estudos complexos em áreas terapêuticas como oncologia, sistema nervoso central (SNC) e doenças raras, anunciou o recebimento de uma patente do Gabinete de Patentes dos EUA para a Suvoda Questionnaire Definition Language (SQDL), parte da arquitetura de software do seu produto eCOA (electronic Clinical Outcome Assessment). A patente demonstra o poder do Suvoda eCOA: criação, tradução, localização e implementação aceleradas de questionários para que os patrocinadores de ensaios clínicos possam lançar os seus estudos de forma mais eficiente. Embora o eCOA seja tradicionalmente um gargalo na implementação de ensaios clínicos, o Suvoda eCOA e a sua ferramenta SQDL permitem que os patrocinadores entreguem questionários de alta qualidade em questão de horas, em vez de dias.