في تجربة منصة HEALEY ALS الجارية، تم تقييم أول أربعة أنظمة علاجية. تم استخدام مفهوم بحثي موحد يجعل الدراسات أكثر كفاءة وفعالية من حيث التكلفة، ويوصل العلاجات للمرضى بشكل أسرع.
من خلال تجميع بيانات الدواء الوهمي من دراسات متعددة، تقلل المنصة نسبة المرضى الذين يتلقون الدواء الوهمي إلى 25 بالمائة، مما يسمح للمزيد من المرضى بتلقي علاجات تجريبية. المنصة دائمة وتكيفية، مما يعني أنه يمكن إضافة علاجات جديدة حتى يتم العثور على علاجات فعالة.
شملت الدراسات الأربع الأولى حوالي 160 مريضًا لكل منها، حيث تلقى حوالي 120 منهم دواءً تجريبيًا و 40 دواءً وهميًا. وبصفتهما دراسات من المرحلة الثانية، كان الهدف من هذه الدراسات هو تقييم مرشحي الأدوية بسرعة وتحديد ما إذا كان سيتم المضي قدمًا في دراسات أكبر. من بين أنظمة العلاج الأربعة، سينتقل دواءان (CNM-Au8 و Pridopidin) إلى المرحلة الثالثة من الاختبار. على الرغم من أن أياً من الدواءين لم يلبِ معايير الفائدة الإحصائية الهامة على مدى 24 أسبوعًا، إلا أن دراسات المرحلة الثانية أظهرت اتجاهات واعدة في مقاييس النتائج الأخرى وعلامات حيوية، وساعدت في توضيح معلومات الجرعات والسكان المستهدفين، مما وفر الأساس لتصميم المرحلة الثالثة.
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2830509
