وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Miplyffa (arimoclomol)، وهو دواء عن طريق الفم لعلاج مرض نيمان-بيك، النوع C (NPC). تمت الموافقة على Miplyffa، بالاشتراك مع مثبط الإنزيم miglustat، لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بـ NPC لدى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين أو أكثر. Miplyffa هو أول دواء تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء لعلاج NPC.
مرض NPC هو مرض وراثي نادر يؤدي إلى أعراض عصبية تدريجية واختلال وظيفي في الأعضاء. ينتج عن تغيرات في جين NPC1 أو NPC2، مما يؤثر على النقل الضروري للكوليسترول والدهون الأخرى داخل الخلية. ونتيجة لذلك، لا تعمل هذه الخلايا كما ينبغي، مما يؤدي في النهاية إلى تلف الأعضاء. في المتوسط، يعيش الأفراد المصابون بهذا المرض المدمر لمدة 13 عامًا تقريبًا.
