منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء NS-229، الذي طورته شركة NS Pharma, Inc.، وهي شركة تابعة لشركة Nippon Shinyaku Co., Ltd.، حالة المسار السريع لعلاج مرض المناعة الذاتية النادر، الورم الحبيبي اليوزيني مع التهاب الأوعية الدموية (EGPA). NS-229 هو مثبط انتقائي لـ Janus kinase 1 (JAK1) يهدف إلى تنظيم وظيفة الخلايا المناعية ومنع تلف الأنسجة الناجم عن استجابة مناعية مفرطة النشاط.
تمنح هيئة الغذاء والدواء الأمريكية حالة المسار السريع للعلاجات التي تعالج الأمراض الخطيرة وتلبي حاجة طبية غير ملباة. وهي تتيح مراجعة متسارعة وتعاونًا أوثق مع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية أثناء عملية الموافقة لجعل خيارات العلاج المبتكرة متاحة بشكل أسرع. في أبريل 2025، حصل NS-229 بالفعل على تصنيف دواء اليتيم، والذي يُمنح للأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة ويوفر حصرية تسويقية لمدة سبع سنوات.
EGPA، المعروف سابقًا باسم متلازمة شيرج-ستروس، هو مرض مناعي ذاتي نادر يسبب التهابًا في الأوعية الدموية الصغيرة إلى المتوسطة الحجم. يمكن أن يؤدي ذلك إلى تلف الأنسجة والأعضاء في الرئتين والجيوب الأنفية والأعصاب الطرفية والجلد والكلى. عادةً ما تسبق المرض أعراض مثل الربو والتهاب الأنف التحسسي. السبب غير معروف. تشير التقديرات إلى أن ما بين 5,600 و 14,500 شخص في الولايات المتحدة مصابون.
تجري شركتا NS Pharma و Nippon Shinyaku حاليًا دراسة عالمية من المرحلة الثانية تقيم فعالية وسلامة NS-229 مقارنةً بالدواء الوهمي على مدى 28 أسبوعًا. تشمل الدراسة العشوائية المزدوجة التعمية مرضى EGPA الذين يتلقون الكورتيكوستيرويدات الفموية مع أو بدون علاج إضافي بـ mepolizumab أو benralizumab. الهدف هو تحقيق هدوء سريري، يُعرّف بنتيجة تقييم نشاط التهاب الأوعية الدموية في برمنغهام (BVAS) تبلغ 0 وجرعة يومية من بريدنيزولون تبلغ 4 ملغ أو أقل. عن طريق تثبيط JAK1، يمكن لـ NS-229 تنظيم الاستجابة المناعية المفرطة في EGPA وتقليل تلف الأنسجة.
يمثل تطوير NS-229 خطوة مهمة في علاج هذا المرض النادر، والذي لا تتوفر له حاليًا سوى خيارات علاجية محدودة. تؤكد شركة NS Pharma على أهمية التعاون الوثيق مع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية لجعل العلاج متاحًا للمرضى في أسرع وقت ممكن. قد تشكل نتائج الدراسة الجارية أساسًا للموافقات المستقبلية وتقدم الأمل للمرضى الذين يواجهون العواقب الوخيمة لـ EGPA.
