Medivir AB (NASDAQ: MVIR) (STO: MVIR)، وهي شركة أدوية تركز على تطوير علاجات مبتكرة للسرطان في مجالات ذات حاجة طبية عالية، أعلنت اليوم أن مثبط Cathepsin K الانتقائي الخاص بها MIV-711 قد حصل على تصنيف مرض نادر لدى الأطفال (RPDD) وتصنيف دواء اليتيم (ODD) لعلاج مرض ليج-كالفيه-بيرثس (LCPD).
تُعرّف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) المرض النادر لدى الأطفال بأنه مرض خطير أو مهدد للحياة، وتؤثر مظاهر المرض فيه بشكل أساسي على الأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين الولادة و 18 عامًا. الأمراض التي يتم الاعتراف بها على أنها "نادرة" تؤثر على أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة. مع تصنيف RPDD، يصبح MIV-711 مؤهلاً للمراجعة المعجلة، وبعد الموافقة على تسويق LCPD، قد تكون الشركة مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة ذات أولوية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). يمكن استبدال القسيمة للحصول على مراجعة ذات أولوية لطلب موافقة لاحق، أو يمكن بيعها لشركة أخرى لاستخدامها.
– مرض LCPD هو حالة ذات تأثير كبير على الحياة اليومية وخطر حدوث مضاعفات طويلة الأمد، ولا توجد لها علاجات فعالة. يعاني الأطفال المصابون بمرض LCPD بشكل متكرر من السمنة والاكتئاب بسبب عدم القدرة على الحركة المفروضة نتيجة للمرض. في أكثر من نصف الأطفال، يصبح الساق المصاب أقصر من الساق السليمة، وفي حوالي 50٪ يحدث تشوه في مفصل الورك، مما يؤدي في النهاية إلى التهاب المفاصل. يسعدنا أن MIV-711 قد حصل على موافقة RPDD من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، مما يمنحه القدرة على أن يصبح أول خيار علاجي معتمد. نرى في الشراكة فرصة جذابة لدفع تطوير MIV-711 إلى الأمام لضمان سرعة التطوير "، قال ينس ليندبرغ، الرئيس التنفيذي لشركة Medivir.
للحصول على RPDD، يجب أن تكون هناك بيانات داعمة تشير إلى أن الدواء قد يكون فعالاً في المرض. أظهر MIV-711 في نموذج حيواني خاص بمرض LCPD قدرته على منع تشوه رأس عظم الفخذ وله تأثيرات إيجابية على المؤشرات الحيوية لتدهور العظام دون التأثير سلبًا على تكوين العظام الطبيعي. وبالمثل، أظهرت التجارب السريرية أن MIV-711 يمنع تدهور العظام لدى مرضى التهاب المفاصل، مما يدعم بشكل أكبر الفائدة السريرية المحتملة في LCDP.
