أوسلو، النرويج، 1 يوليو 2025 – حققت شركة التكنولوجيا الحيوية النرويجية Hemispherian AS معلمًا هامًا: منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الدواء التجريبي GLIX1 تسمية دواء اليتيم (ODD) لعلاج الورم الدبقي الخبيث، وهي مجموعة من أورام الدماغ الخطيرة بما في ذلك الورم الأرومي الدبقي. يؤكد هذا الوضع على إمكانات GLIX1 في تقديم فائدة سريرية كبيرة مقارنة بالعلاجات الحالية، ويعالج الحاجة الطبية الملحة لهذا المرض النادر والمهدد للحياة.
«يؤكد اعتراف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نهجنا العلمي ومهمتنا لتطوير حلول مبتكرة للتحديات الأورام»، قال زينو ألبسر، الرئيس التنفيذي لشركة Hemispherian. «GLIX1 هو دواء جزيئي صغير جديد بآلية عمل فريدة. إن الدعم من الهيئات التنظيمية الأمريكية والأوروبية يعزز هدفنا في توفير خيار علاجي جديد للمرضى الذين يعانون من الورم الدبقي الخبيث.»
تفاصيل حول تسمية دواء اليتيم
تمنح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تسمية ODD بموجب القسم 526 من قانون الغذاء والدواء ومستحضرات التجميل الفيدرالي للعلاجات التي تعالج الأمراض النادرة التي تؤثر على أقل من 200 ألف شخص في الولايات المتحدة. أظهر GLIX1 نتائج واعدة في الدراسات قبل السريرية، بما في ذلك تراجع الأورام وإطالة البقاء على قيد الحياة في نماذج الأورام الدبقية المعتمدة، مع آثار جانبية دنيا. تمنح التسمية مزايا مثل سبع سنوات من التفرد في السوق بعد الموافقة، وائتمانات ضريبية للدراسات السريرية، وإعفاء من رسوم إدارة الغذاء والدواء، والوصول إلى إجراءات الموافقة المعجلة.
حول GLIX1 و Hemispherian
GLIX1 هو علاج جزيئي صغير من فئة جديدة يستهدف نقاط الضعف في إصلاح الحمض النووي لخلايا السرطان. تتيح منصة GLIX المملوكة لشركة Hemispherian القضاء الانتقائي على خلايا الورم مع الحد الأدنى من التأثير على الأنسجة السليمة. تثبت البيانات قبل السريرية قدرة GLIX1 على القضاء على الأورام في النماذج الحيوانية، مما يجعله مرشحًا واعدًا للأورام الدبقية وأنواع السرطان العدوانية الأخرى.
تركز شركة Hemispherian، التي يقع مقرها في أوسلو، على تطوير علاجات رائدة للسرطان وتدعمها شبكة متنامية من الشركاء الأكاديميين والسريريين. يؤكد الرأي الإيجابي للجنة الأدوية اليتيمة التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في يونيو 2025 بشأن GLIX1 على الاهتمام الدولي بهذا النهج العلاجي.
نظرة مستقبلية
يمثل منح دواء اليتيم خطوة حاسمة لشركة Hemispherian نحو التطوير السريري والموافقة المحتملة في السوق لـ GLIX1. تخطط الشركة للاستفادة من مزايا ODD لتسريع التطوير وتقديم أمل جديد للمرضى الذين يعانون من الورم الدبقي الخبيث، والذين لديهم حاليًا خيارات علاجية محدودة.
