أعلنت نوفارتس أن لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) قد تبنت رأيًا إيجابيًا وأوصت بمنح ترخيص تسويق لـ Fabhalta® (iptacopan) لعلاج البالغين المصابين بالهيموغلوبين الليلي الانتيابي (PNH) الذين يعانون من فقر الدم الانحلالي.
يعتمد قرار CHMP الإيجابي على بيانات قوية من دراسة المرحلة الثالثة APPLY-PNH في المرضى الذين يعانون من فقر الدم المتبقي على الرغم من العلاج السابق بمضادات C5 الذين تحولوا إلى Fabhalta مقابل المرضى الذين بقوا على العلاج بمضادات C5، ودراسة المرحلة الثالثة APPOINT-PNH في المرضى الذين لم يتلقوا مثبطات المكملات من قبل.
مرض PNH هو اضطراب دم مزمن نادر ومعيق يحدث عندما تتوسع خلايا الدم المعرضة بطبيعتها لجزء من جهاز المناعة يسمى نظام المكمل فوق خلايا الدم الطبيعية بسبب بيئة مناعية متسامحة.
https://www.ema.europa.eu/en/committees/committee-medicinal-products-human-use-chmp
