أعلنت فايزر أن مرشح الدواء إنكلاكوماب، الذي تم الحصول عليه في صفقة الاستحواذ على جلوبال بلود ثيرابيوتكس مقابل 5.4 مليار دولار في عام 2022، لم يحقق هدفه الأساسي في تجربة المرحلة الثالثة (THRIVE-131). هدفت الدراسة إلى تقييم فعالية وسلامة إنكلاكوماب، وهو جسم مضاد وحيد النسيلة يثبط بروتين P-selectin، لتقليل معدل نوبات الانسداد الوعائي (VOCs) لدى المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي (SCD) الذين تبلغ أعمارهم 16 عامًا أو أكثر. على مدار 48 أسبوعًا، لم يتمكن إنكلاكوماب من تحقيق انخفاض كبير في معدل نوبات الانسداد الوعائي مقارنةً بالدواء الوهمي.
كانت دراسة THRIVE-131 تجربة عالمية، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم بالدواء الوهمي، وشملت 241 مشاركًا عانوا من نوبتين إلى عشر نوبات انسداد وعائي خلال الاثني عشر شهرًا الماضية. تلقى المشاركون إما إنكلاكوماب أو دواءً وهميًا عن طريق الوريد كل 12 أسبوعًا. على الرغم من النتائج المخيبة للآمال، كان إنكلاكوماب جيد التحمل بشكل عام، مع الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا بما في ذلك فقر الدم، وآلام المفاصل، وآلام الظهر، والصداع، والملاريا، ونوبات فقر الدم المنجلي، والتهابات الجهاز التنفسي العلوي.
يُعد هذا الفشل انتكاسة أخرى لمحفظة فايزر لأمراض الدم المنجلي، بعد أن سحبت الشركة في سبتمبر 2024 دواءها المعتمد بالفعل OXBRYTA (فوكسيلوتور) بسبب مخاوف تتعلق بالسلامة. أظهر OXBRYTA معدلات مرتفعة من نوبات الانسداد الوعائي والوفيات في الدراسات السريرية والواقعية. تخطط فايزر لمواصلة تحليل البيانات من دراسة THRIVE-131 ومشاركتها مع المجتمع العلمي ومجتمع مرضى فقر الدم المنجلي لتعميق فهم المرض.
على الرغم من الفشل، تظل فايزر ملتزمة تجاه مجتمع مرضى فقر الدم المنجلي وتعمل على خيارات علاجية أخرى، بما في ذلك Osivelotor، وهو دواء لاحق لـ OXBRYTA، والذي يخضع حاليًا لتجربة المرحلة الثانية/الثالثة، ولكنه متوقف بسبب توقف جزئي للتجارب السريرية من قبل إدارة الغذاء والدواء. مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض وراثي مدى الحياة، يؤثر على حوالي 6.5 إلى 9 ملايين شخص في جميع أنحاء العالم، وخاصة في أفريقيا جنوب الصحراء الكبرى، ويؤدي إلى مضاعفات خطيرة مثل نوبات الألم الحادة وتلف الأعضاء. تؤكد النتائج على التحديات المستمرة في تطوير علاجات فعالة لهذا المرض المعقد.
