Die US-Regierung unter Präsident Trump hat umfangreiche Aktualisierungen der Regelungen zur Preistransparenz im Gesundheitswesen vorgeschlagen. Die Centers for Medicare & Medicaid Services sowie die Ministerien für Arbeit und Finanzen wollen die 2020 eingeführten Vorgaben vereinfachen und nutzbarer machen, um Patienten klare und vergleichbare Preisinformationen zu bieten. Die bestehenden Transparency in Coverage-Regeln machten erstmals versteckte Preise öffentlich, doch die Daten sind oft schwer zugänglich durch große Dateien, Redundanzen und mangelnde Vergleichbarkeit. Die Vorschläge zielen auf weniger Komplexität, klarere Struktur und bessere Nutzbarkeit ab. Wichtige Änderungen umfassen die Streichung unwahrscheinlicher Leistungen aus Dateien zu Netzwerkpreisen, die Neuordnung nach Anbieternetzwerk statt nach Plan, die Einführung von Änderungsprotokollen und Nutzungsdateien sowie eine Reduzierung der Berichtsfrequenz von monatlich auf quartalsweise. Für Außernetzwerkpreise soll mehr Information berichtet werden, unter anderem durch längere Berichts- und Rückblickzeiträume sowie eine niedrigere Schwellenwert für Ansprüche. Preisvergleichstools von Versicherern sollen gestärkt… 

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat im Rahmen ihres Pilotprogramms für nationale Prioritätsvoucher zwei Präparate ausgezeichnet, die potenziell die Zugänglichkeit und Bezahlbarkeit von Therapien für amerikanische Patienten verbessern. Die Voucher gingen an Enlicitide decanoate, einen oralen PCSK9-Inhibitor zur Senkung des LDL-Cholesterins, und Sacituzumab Tirumotecan, ein gegen TROP2 gerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat. FDA-Kommissar Marty Makary betonte, dass hohe Gesundheitskosten und Medikamentenpreise den Fortschritt in der Medizin gefährden. Die Auszeichnungen sollen Produkte fördern, die diese Probleme angehen. Seit Start des Commissioner’s National Priority Voucher-Programms im Juni 2025 erhielten nun 18 Produkte einen Voucher. Am 9. Dezember wurde die erste Zulassungsentscheidung im Programm bekanntgegeben, die deutlich schneller als üblich erfolgte. Das Programm beschleunigt die Prüfung von Arzneimitteln, die nationale Prioritäten wie Bekämpfung öffentlicher Gesundheitskrisen, innovative Therapien, große ungedeckte Bedürfnisse, Förderung heimischer Produktion oder gesteigerte Bezahlbarkeit erfüllen. Voucher-Inhaber profitieren von intensiverer Kommunikation mit der Behörde und einer Zielprüfzeit… 

Das schwedische Biopharmaunternehmen Hansa Biopharma hat bei der US-Arzneimittelbehörde FDA einen Biologics License Application für Imlifidase eingereicht. Das Enzym soll hoch sensibilisierte Erwachsene vor einer Nierentransplantation von Verstorbenen desensibilisieren. Das Unternehmen beantragt eine beschleunigte Prüfung. Imlifidase spaltet Immunglobulin-G-Antikörper schnell und effizient und hemmt damit IgG-vermittelte Immunreaktionen. Der Antrag stützt sich auf die Phase-3-Studie ConfIdeS, die bei hoch sensibilisierten Patienten (cPRA ?99,9 %) mit positivem Crossmatch gegen einen Verstorbenenspender eine signifikant bessere Nierenfunktion nach zwölf Monaten zeigte (gemessen als eGFR, p < 0,0001). Auch die Dialyseunabhängigkeit war signifikant höher (p = 0,0007). Das Sicherheitsprofil entsprach früheren Studien. Bei Gewährung der Priority Review könnte eine Zulassung im dritten Quartal 2026 erfolgen. Die FDA hatte bereits Fast Track und Orphan Drug Designation erteilt. In Europa, Norwegen, Liechtenstein, Island, Großbritannien, Australien und der Schweiz ist Imlifidase unter dem Namen Idefirix bedingt zugelassen für die… 

Real-World-Daten aus der alltäglichen Patientenversorgung und Künstliche Intelligenz werden von Fachleuten als wichtig für künftige regulatorische Entscheidungen bei Arzneimitteln und Gesundheitstechnologien eingestuft. Eine EU-weite Umfrage im Forschungsprojekt Real4Reg zeigt breites Interesse, aber auch Bedarf an besserer Datenqualität, Schulungen, Kooperation und klaren Leitlinien. Über 75 Prozent der Befragten aus Industrie, Zulassungs- und HTA-Behörden halten RWD für regulatorische Zwecke für wichtig oder sehr wichtig. In der Wissenschaft liegt der Anteil bei über 97 Prozent. Patientenvertreter äußerten vor allem Bedenken zu Datenschutz, Ethik und möglichen Fehlinterpretationen. Real-World-Daten stammen aus Registern, elektronischen Patientenakten oder Abrechnungsdaten und ergänzen klinische Studien durch Einblicke in die Praxis. Das vom BfArM koordinierte Projekt Real4Reg untersucht ihren sicheren Einsatz mit KI zur Unterstützung von Zulassungen und Bewertungen. Das BfArM leitet die Gesamtkoordination und Arbeitspakete zu Schulungskonzepten sowie der Auswertung deutscher Versorgungsdaten. Die Umfrageergebnisse sollen Richtlinien und Unterstützungsangebote verbessern. Die…