Sriansh出生时患有一种罕见的遗传病,称为AADC缺乏症。2022年11月,年仅16个月的Sriansh成为全球接受由新泽西州PTC Therapeutics Inc.公司制造的一次性基因疗法最年轻的儿童,该疗法取得了显著的成功。该疗法现以KEBILIDI™品牌上市。
现年3岁的Sriansh参与了一项临床试验,该试验促使美国食品药品监督管理局于2024年11月13日批准了该疗法。这项新疗法是美国首次批准直接应用于大脑的基因疗法。
该疗法大约在15年前在台湾开发。自2010年首位患者接受治疗以来,该疗法已获得欧盟、英国和以色列的商业使用批准。到目前为止,全球只有大约30名儿童接受了该治疗。
