Die US-Arzneimittelbehörde FDA widmet ihre nächste Grand-Rounds-Veranstaltung den Fortschritten und immunologischen Hürden bei Gentherapien mit adeno-assoziierten Viren (AAV). Die webbasierte Vorlesung findet am Donnerstag, 19. Februar 2026, von 12:00 bis 13:00 Uhr ET (18:00 bis 19:00 Uhr MEZ) statt und ist öffentlich zugänglich.
Der Vortrag stellt die Grundlagen der Gentherapie vor und beleuchtet spezifisch die immunologischen Barrieren bei AAV-basierten Ansätzen. Dazu gehören vorbestehende Immunität gegen das Virus, angeborene und adaptive Immunreaktionen sowie die Immunogenität des transgenen Proteins. Im Fokus stehen Forschungsarbeiten des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), die diese Hindernisse durch computergestützte Kapsid-Engineering, geschlechtsspezifische immunologische Studien sowie verbesserte Charakterisierung und Sicherheitsbewertung der Produkte angehen.
Die Veranstaltung bietet CME-Punkte für medizinisches Fachpersonal. Teilnahme ist über einen MS-Teams-Link ohne vorherige Registrierung möglich; weitere Details sind auf der FDA-Website unter fda.gov/grandrounds verfügbar.
Die FDA Grand Rounds dienen monatlich der Präsentation aktueller Forschungsergebnisse innerhalb der Behörde und ihrer Auswirkungen auf den öffentlichen Gesundheitsschutz. Das Thema AAV-Gentherapie ist hochaktuell, da AAV-Vektoren derzeit das dominierende Vehikel für viele zugelassene und in Entwicklung befindliche Gentherapien darstellen – etwa bei seltenen Erbkrankheiten, aber auch zunehmend in der Onkologie. Immunreaktionen bleiben eine der größten Limitationen für Wirksamkeit, Dosierung und Wiederholbarkeit der Behandlung.
Die Veranstaltung unterstreicht das Engagement der FDA, regulatorische Wissenschaft voranzutreiben, um Innovationen in diesem schnell wachsenden Feld zu fördern und gleichzeitig Patientensicherheit zu gewährleisten. Sie erfolgt vor dem Hintergrund jüngster FDA-Reformen, die flexiblere Anforderungen an Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC) für Zell- und Gentherapien einführen, um Entwicklungsprozesse zu beschleunigen.
