Während in den USA und Europa die erste zugelassene Gentherapie gegen Sichelzellanämie als Durchbruch gefeiert wird, bleibt sie für die meisten Betroffenen in Afrika auf absehbare Zeit unerreichbar. Das berichtet SciDev.Net zum Start der landesweiten Neugeborenenscreening-Pflicht in Uganda im Februar 2026.
Jährlich kommen weltweit etwa 515.000 Kinder mit Sichelzellanämie zur Welt, rund 80 Prozent davon in Subsahara-Afrika. In Ländern wie Nigeria, Tansania und Uganda zählt die Erbkrankheit zu den Haupt-Todesursachen bei Kleinkindern. In Uganda sterben bis zu 80 Prozent der betroffenen Kinder vor dem fünften Lebensjahr, meist durch verzögerte Diagnose und vermeidbare Komplikationen.
Uganda hat im Februar 2026 eine kostenlose Neugeborenenscreening-Pflicht in Gesundheitseinrichtungen eingeführt, um Früherkennung und lebenslange Basisbehandlung zu gewährleisten. Etwa 20.000 ugandische Kinder kommen jährlich mit der Erkrankung zur Welt.
In den USA und Großbritannien wurde 2023/2024 die CRISPR-basierte Gentherapie Casgevy (exagamglogene autotemcel) von Vertex Pharmaceuticals zugelassen. Sie verspricht eine dauerhafte Heilung, indem patienteneigene Stammzellen im Labor gentechnisch bearbeitet und nach Chemotherapie zurückgeführt werden. Klinische Studien zeigten eine drastische Reduktion schwerer Schmerzkrisen.
Die Kosten liegen in den USA bei rund 2,2 Millionen US-Dollar pro Behandlung. Auch die zweite zugelassene Therapie Lyfgenia (Bluebird Bio) ist extrem teuer und mit potenziellen Krebsrisiken verbunden. Für afrikanische Länder gibt es keine realistischen Preismodelle oder Produktionskapazitäten.
Betroffene und Experten in Afrika sehen die Therapie daher als Symbol, nicht als Lösung. Ayoola Olajide vom Ikorodu Sickle Cell Club in Nigeria nennt sie „eine Hoffnung, die fast unmöglich ist“. Elisha Osati von der Tanzania Sickle Cell Disease Alliance betont: „Gen-Therapie bringt Hoffnung, aber wegen der Kosten ist sie für unsere Menschen unerreichbar.“
Als Alternative bleibt in Afrika die symptomorientierte Behandlung mit Schmerzmitteln, Infektionsprophylaxe, Bluttransfusionen und – in wenigen Zentren – Knochenmarktransplantationen, die ebenfalls 50.000 bis über 200.000 US-Dollar kosten und oft nur im Ausland gesucht werden.
Lois Bayigga vom Joint Clinical Research Centre in Uganda weist darauf hin, dass die hohen Preise auf komplexe Produktionsverfahren und spezialisierte GMP-Labore zurückgehen. Sie arbeitet an vereinfachten Herstellungsverfahren, die in afrikanischen Ländern umsetzbar wären.
Experten fordern mehr Investitionen in Früherkennung, Screening und Basisversorgung sowie afrikanisch geführte Lösungen. „Alle Leben haben gleichen Wert“, so Bayigga. „Wenn eine Heilung existiert, aber unzugänglich bleibt, ist das Ungleichheit.“
来源：
Breakthrough sickle cell gene therapy a distant hope in Africa
