Eine kürzlich gestartete klinische Studie der Phase 1 am Mass General Brigham untersucht die Sicherheit und Durchführbarkeit eines bahnbrechenden Behandlungsansatzes für die Parkinson-Krankheit, bei dem die Stammzellen eines Patienten umprogrammiert werden, um die durch die Krankheit geschädigten Dopaminzellen im Gehirn zu ersetzen. An der ersten Studie ihrer Art zur autologen Stammzellentransplantation, die auf Forschung und Technologien basiert, die am Neuroregeneration Research Institute (NRI) des McLean Hospital entwickelt und präklinisch validiert wurden, wurden drei Patienten am Brigham and Women’s Hospital aufgenommen und behandelt.
Insgesamt werden sechs Teilnehmer in die Phase-1-Studie aufgenommen, die die Patienten 12 Monate und länger begleiten wird, um die Sicherheit des Verfahrens zu bestimmen und etwaige Verbesserungen der Parkinson-Krankheit zu überwachen. Nach der Transplantation der ersten sechs Patienten in der Phase-1-Studie hoffen die Forscher, im Rahmen der Phase-2A-Studie weitere Patienten zu rekrutieren.
Dieser neuartige therapeutische Ansatz zur Behandlung der Parkinson-Krankheit umfasst die Verwendung von Stammzellen aus dem eigenen Blut des Patienten, die in induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) umgewandelt wurden. Diese Zellen werden dann neu programmiert, um sich in spezifische dopaminerge Neuronen des Mittelhirns zu verwandeln, die für die Transplantation bereit sind. Der autologe Transplantationsansatz unter Verwendung der eigenen Zellen einer Person umgeht die Notwendigkeit immunsuppressiver Behandlungen, die bei der Verwendung von Zellen anderer Spender erforderlich sind.
Der Zellersatz für die Parkinson-Krankheit ersetzt die durch Degeneration verlorenen Dopaminneuronen und kann die dopaminerge Funktion im Gehirn wiederherstellen, was im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Behandlungen eine völlig neue Behandlungsmethode darstellt. Der Gründungsdirektor des NRI, Ole Isacson, Dr. Med Sci , der auch Professor für Neurologie (Neurowissenschaft) an der Harvard Medical School und am Mass General Brigham ist, hat in den letzten 30 Jahren Pionierarbeit in der Zelltherapie für die Parkinson-Krankheit geleistet und den Grundstein für diese klinische Studie gelegt.
