Das digitale Mental-Health-Unternehmen Wave Life hat Ergebnisse einer peer-reviewed Studie veröffentlicht, die im Journal of Medical Internet Research Formative (JMIR) erschienen ist. Die Untersuchung zeigt, dass das coaching-basierte, technologiegestützte Modell von Wave innerhalb von nur 30 Tagen messbare Verbesserungen bei Depressionen, Angstzuständen und Stress bewirkt – selbst bei Personen mit schweren Ausgangssymptomen. Das Unternehmen, gegründet von der Stanford-Klinikpsychologin Dr. Sarah Adler, positioniert sich damit als skalierbare Lösung inmitten der akuten Versorgungskrise im US-Gesundheitswesen. Die Studie, die über einen Zeitraum von einem Jahr Erwachsene beobachtete, verglich zwei Gruppen: Eine mit wöchentlichen Live-Coaching-Sitzungen und eine mit asynchroner Unterstützung durch personalisierte Inhalte und In-App-Nachrichten, jedoch ohne Live-Kontakt. Beide Ansätze führten zu Fortschritten, doch die Live-Coaching-Gruppe erzielte schnellere und umfassendere Symptomreduktionen. Insgesamt zeigten fast die Hälfte aller Nutzer innerhalb des ersten Monats messbare Verbesserungen auf der validierten DASS-21-Skala. Bei Absolventen eines achtwöchigen Coaching-Programms lagen… 

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine neue Entwurfsrichtlinie veröffentlicht, die die Notwendigkeit vergleichender klinischer Wirksamkeitsstudien (CES) bei der Zulassung von Biosimilars weitgehend eliminiert. Diese Maßnahme soll die Entwicklung kostengünstiger Alternativen zu teuren Biologika beschleunigen und die Ausgaben für Medikamente senken. Biologika machen nur fünf Prozent der Rezepte in den USA aus, verursachen jedoch über die Hälfte der gesamten Arzneimittelkosten. Die Richtlinie „Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies“ basiert auf Erkenntnissen aus über zehn Jahren Zulassungspraxis seit dem ersten Biosimilar 2015. Sie ermöglicht Entwicklern, auf umfassende analytische Tests zu setzen, anstatt auf zeit- und ressourcenintensive Humanstudien, die durchschnittlich 24 Millionen US-Dollar und 1 bis 3 Jahre dauern. Solche CES bieten selten zusätzliche Sensitivität gegenüber analytischen Bewertungen und sind daher oft redundant. Diese regulatorische Anpassung knüpft… 

Das Biotechnologieunternehmen CREATE Medicines, vormals Myeloid Therapeutics, hat auf dem Cold Spring Harbor Laboratory Meeting on Immune Engineering & Cellular Immunotherapy neue präklinische Ergebnisse zu seiner vollständig RNA-basierten Gen-Integrationsplattform RetroT vorgestellt. Die Technologie ermöglicht eine ortsspezifische und dauerhafte Integration therapeutischer Nutzlasten in T-Zellen in vivo, ohne Doppelstrangbrüche, virale Vektoren oder DNA-Vorlagen. RetroT nutzt die natürliche Mobilität des humanen LINE-1-Retrotransposons in Kombination mit einer CRISPR-basierten Nickase, um genetische Payloads präzise in Immunzellen einzubringen. Im Rahmen der Studie wurde ein CD19-CAR-Transgen erfolgreich in menschliche T-Zellen integriert. Die modifizierten Zellen zeigten volle Funktionalität, zielgerichtete Zytotoxizität sowie erhaltene Zellfitness und Phänotyp. Sequenzanalysen bestätigten die exakte Integration ohne nachweisbare Off-Target-Effekte, partielle Insertionen oder genomische Narben. Die Plattform zielt auf eine Reduktion von Off-Target-Risiken und Genotoxizität ab, die bei konventionellen CRISPR/Cas9-Methoden auftreten können. CREATE Medicines entwickelt RetroT als skalierbares System für wiederholte Dosierungen in vivo, unterstützt…