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基因编辑细胞可能阻止多发性硬化症的进展

科学家们通过基因编辑技术加速了多发性硬化症引起的神经损伤的修复,一项研究表明。这项在小鼠身上测试的创新方法支持了修复神经周围保护性髓鞘的细胞的发育,从而恢复它们向大脑传递信息的能力。专家认为,发表在《自然-通讯》上的这些发现为未来阻止残疾进展的治疗方法提供了一种可能途径。https://www.nature.com/articles/s41467-024-52444-w

持续感染可能解释部分人群长新冠症状的原因

布莱根医院的研究人员发现,与没有长新冠症状的人相比,患有广泛长新冠症状的人血液中SARS-CoV-2蛋白的含量是前者的两倍。根据布莱根妇女医院(马萨诸塞州综合医院医疗系统创始成员)研究人员领导的一项新研究,持续感染可能解释了为什么有些人会出现长新冠症状。研究小组在43%的长新冠患者中发现了持续感染的证据,这些患者表现出心肺、肌肉骨骼或神经系统症状。研究结果发表在《临床微生物学与感染》杂志上。该研究的首席研究员、博士后研究员佐伊·斯万克博士说:“如果我们能找到一部分因体内病毒库而出现持续病毒症状的人,我们或许可以用抗病毒药物来治疗他们,以缓解他们的症状。”

礼来公司任命西奈山研究员为首任首席人工智能官

托马斯·富克斯将领导礼来公司的人工智能计划,包括在药物发现、临床试验和生产等领域。礼来公司表示,现任西奈山人工智能与人类健康系主任兼系主任的托马斯·富克斯将于10月21日上任。他的任务将是为礼来公司的人工智能计划制定“战略方向”,从在药物发现中使用该技术到在临床试验和生产中的应用。

NeuroSense Therapeutics 计划为 ALS 疗法在加拿大的早期商业化提交申请

NeuroSense Therapeutics Ltd.(纳斯达克股票代码:NRSN)(“NeuroSense”)是一家开发严重神经退行性疾病新型疗法的后期临床阶段生物技术公司,今日宣布已启动监管程序,根据加拿大卫生部“有条件批准通知”(NOC/c)政策,为其 PrimeC 寻求早期商业化批准。此次提交基于公司 ALS PARADIGM 2b 期临床试验的初步结果,以及支持性的临床和临床前数据。PARADIGM 是一项前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照的 PrimeC 治疗 ALS 的 2b 期(NCT05357950)临床试验。该试验纳入了 68 名居住在加拿大、意大利和以色列的 ALS 患者。完成试验 6 个月双盲部分的 96% 的试验参与者选择通过为期 12 个月的开放标签延长试验继续接受 PrimeC 治疗。此外,截至目前(2024 年 6 月),所有完成 18 个月试验治疗期的参与者均要求继续使用 PrimeC…

ProofPilot 欢迎 Roslyn Schneider 加入顾问委员会

ProofPilot,业内首个端到端的临床体验平台(CXP),专为所有研究相关方的招募和参与而构建,很高兴地宣布 Roslyn Schneider 博士(RozMD 患者事务咨询有限责任公司首席顾问)加入其战略顾问委员会。Roslyn 拥有超过 30 年的医生、生物制药高管和顾问经验,以成功推出重磅疗法和推进以患者为中心的医疗保健而闻名。她是一位退休的医学教授,也是一位全球演讲者、获奖作家,并担任美国肺脏协会新泽西州分会主席。

FDA 授予生物标志物指导的 DB104(liafensine)治疗耐药性抑郁症(TRD)患者快速通道资格

Denovo Biopharma LLC,一家在精准医疗药物研发领域处于领先地位的公司,今日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其正在开发的用于治疗耐药性抑郁症(TRD)患者的DB104(liafensine)快速通道资格。快速通道资格可能加速对旨在治疗严重或危及生命疾病或病症,并能满足此类疾病或病症未被满足的医疗需求的药物的审查。TRD是最难治疗的抑郁症,TRD患者的治疗选择有限,且常常伴有显著的治疗相关毒性。此外,临床医生在识别最可能使这些患者受益的疗法方面面临挑战。Denovo公司发现的新型药物基因组学生物标志物DGM4™,为首创的三重再摄取抑制剂liafensine开启了新时代。积极的…… 

大量炸弹在加沙地带医院附近危险区域被投下

加沙地带数百枚M-84炸弹弹坑靠近医院的卫星数据显示,医院在2023年11月不再受到国际人道法所规定的免受无差别轰炸的特殊保护。这是哈佛大学Dennis Kunichoff及其同事本周在PLOS Global Public Health上发表的一项新研究的结果。2023年10月7日,以色列在哈马斯袭击以色列后,在加沙地带发动了一场大规模军事行动。使用的武器包括美国提供的Mark-84(M-84)炸弹,这是一种从空中投下的高爆炸弹,能向四周发射超过1000磅的钢碎片。M-84炸弹已被证明会造成伤害,并可能损坏爆炸点800米范围内的基础设施。在这项新研究中,研究人员利用公开的地理数据来识别加沙地带的医院…… 

人脑发育过程中DNA修饰的首张图谱

UCLA牵头的一项研究为人类大脑发育过程中基因调控的演变提供了前所未有的见解,并表明染色质(DNA和蛋白质)的3D结构起着至关重要的作用。这项工作为早期大脑发育如何塑造终生的心理健康提供了新的见解。这项发表在《自然》杂志上的研究由加州大学洛杉矶分校的Chongyuan Luo博士和加州大学旧金山分校的Mercedes Paredes博士牵头,并与索尔克研究所、加州大学圣地亚哥分校和首尔国立大学的研究人员合作。它绘制了海马体和前额叶皮层——对学习、记忆和情绪调节至关重要的两个大脑区域——的DNA修饰的首张图谱。这些区域也经常与自闭症和精神分裂症等疾病有关。研究小组分析了来自捐赠者的53,000多个大脑细胞…… 

胰腺血液检查

胰腺血液检查可以为该器官的健康状况提供重要线索。相关值尤其包括胰腺酶脂肪酶和淀粉酶以及某些肿瘤标志物。脂肪酶是胰腺疾病最敏感和最特异的酶。成人正常值在13至60 U/l(单位/升)之间[1]。脂肪酶升高至正常值上限的3倍被认为是急性胰腺炎的诊断标准。然而,其他疾病如慢性胰腺炎或肾功能衰竭也可能导致脂肪酶水平升高。血清淀粉酶的正常值低于100 U/l[1]。淀粉酶水平升高也可能表明胰腺炎,但特异性不如脂肪酶。在慢性胰腺炎或晚期胰腺癌的情况下,酶水平也可能在正常范围内,甚至降低。对于癌症诊断,肿瘤标志物尤其重要。最重要的肿瘤标志物是…… 

2024年诺贝尔化学奖彻底改变了实验室医学

2024年诺贝尔化学奖授予了三位在蛋白质研究领域取得开创性进展的科学家[1][2]。奖项的一半授予了美国生物化学家David Baker,以表彰他在计算机辅助蛋白质设计方面的工作。另一半由两位在英国工作的科学家Demis Hassabis和John Jumper分享,以表彰他们开发了预测复杂蛋白质结构的方法[1][3]。这些科学家的研究有潜力彻底改变实验室医学和整个医学研究。蛋白质在几乎所有生物过程中都起着核心作用,因此对于理解疾病和开发新疗法至关重要[3]。精确预测蛋白质结构和设计定制蛋白质的能力为医学研究和开发开辟了全新的可能性。Hassabis和Jumper开发了AlphaFold,这是一个基于人工智能的工具,可以根据氨基酸序列预测蛋白质的三维结构[2]。这…