BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI)، وهي شركة رائدة في تطوير علاجات الخلايا الجذعية البالغة للأمراض التنكسية العصبية، أعلنت اليوم أنها تلقت اتفاقية خطية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، بموجب تقييم بروتوكول خاص (SPA)، بشأن تصميم تجربة المرحلة 3b لعقار NurOwn® في التصلب الجانبي الضموري (ALS).
تؤكد اتفاقية تقييم البروتوكول الخاص (SPA) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بروتوكول التجربة السريرية والتحليل الإحصائي لتجربة المرحلة 3b المخطط لها لعقار NurOwn، مما يدل على كفايتها لتحقيق الأهداف التي تدعم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) المستقبلي في مرض التصلب الجانبي الضموري.
ستكون تجربة المرحلة 3b (الدراسة BCT-006-US) عبارة عن دراسة متعددة المراكز من جزأين، مصممة لتقييم فعالية وسلامة عقار NurOwn في مرضى التصلب الجانبي الضموري. ستشمل معايير الدخول المشاركين في مرحلة مبكرة من مسار مرضهم، مع ظهور أعراض التصلب الجانبي الضموري، بما في ذلك ضعف الأطراف، خلال الـ 24 شهرًا السابقة، وجميع بنود ALSFRS-R ≤ 2 عند الفحص، وسعة حيوية بطيئة في وضع مستقيم ≥ 65٪ من المتوقع حسب الجنس والطول والعمر. سيُسمح للمرضى أيضًا بتلقي علاج مصاحب لمعيار رعاية معتمد.
الجزء أ هو فترة مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، مدتها 24 أسبوعًا. من المخطط إشراك ما يصل إلى حوالي 200 مريض وتوزيعهم عشوائيًا بنسبة 1: 1 على مجموعات علاج NurOwn أو العلاج الوهمي. ستكون هناك فترة فحص مدتها ستة إلى تسعة أسابيع، سيخضع خلالها المشاركون المؤهلون لإجراء سحب وحيد لنخاع العظام لجمع الخلايا الجذعية الوسيطة (MSCs) التي ستستخدم لتصنيع علاج NurOwn الخاص بكل مشارك طوال مدة التجربة. سيتم بعد ذلك توزيع المرضى عشوائيًا بنسبة 1: 1 وعلاجهم بـ NurOwn أو العلاج الوهمي عن طريق ثلاث حقن داخل القراب متكررة، مرة كل ثمانية أسابيع. سيتاح لجميع المرضى المؤهلين الذين يكملون الجزء أ خيار الدخول إلى الجزء ب، وهي فترة تمديد مفتوحة التسمية مدتها 24 أسبوعًا، حيث سيتلقى جميع المشاركين ثلاث حقن داخل القراب متكررة من NurOwn، مرة كل ثمانية أسابيع.
نقطة النهاية الأساسية للفعالية هي التغيير في إجمالي درجة مقياس التقييم الوظيفي المعدل للتصلب الجانبي الضموري (ALSFRS-R) من خط الأساس إلى الأسبوع 24. سيعتمد الاستدلال الأساسي من التجربة على قيمة احتمالية من التقييم المجمع للوظيفة والبقاء على قيد الحياة (CAFS) لمراعاة الوفيات الملاحظة في التجربة. سيتم جمع عينات من السائل النخاعي (CSF) والدم لتحليل المؤشرات الحيوية للالتهاب العصبي، والتنكس العصبي، والحماية العصبية. ستقوم لجنة مستقلة لمراقبة البيانات (DMC) بمراقبة سلامة المشاركين في التجربة.
